上海2023年1月18日 /美通社/ — 17日，上海和誉生物医药科技有限公司（简称：和誉医药）宣布，其在研的CSF-1R抑制剂Pimicotinib （ABSK021）获得中国国家药品监督管理局（NMPA）批准开展cGVHD（慢性移植物抗宿主病）II期临床研究。
CSF-1R抑制剂针对慢性移植物抗宿主病在全球范围内有巨大的未满足临床需要和商业价值。据了解，2021年9月，美国Syndax公司和著名药企Incyte公司达成共同开发和商业化Syndax旗下的抗CSF-1R单抗axatilimab的协议，用于治疗慢性移植物抗宿主病和其他纤维化疾病。根据协议，Syndax可获得高达1.17亿美元的预付款、3500万美元的股权投资以及最多4.5亿美元的潜在里程碑付款。小分子CSF-1R抑制相较于抗体药物，具有安全性、依从性、生产成本等多方面潜在优势。
Pimicotinib是和誉医药独立自主研发的一款全新的口服、高选择性、高活性CSF-1R小分子抑制剂。研究表明，阻断CSF1/CSF-1R信号通路可调节和改变巨噬细胞功能，在多种巨噬细胞相关疾病中发挥作用。
Pimicotinib在治疗晚期腱鞘钜细胞瘤（TGCT）临床Ib期试验中，以68.0%的初步ORR展现出显著的抗肿瘤疗效，并具有良好的安全性和PK/PD特性。基于此结果，Pimicotinib已于2022年7月被国家药品监督管理局药品审评中心认定为突破性治疗药物，用于治疗不可手术的腱鞘钜细胞瘤，并于同年10月获国家药品监督管理局药品审评中心批准进入关键临床III期试验。Pimicotinib此前在美国完成临床Ia期剂量爬坡试验，并正在中国与美国同步开展Ib期多队列扩展阶段研究。除TGCT和cGVHD适应症已经获得NMPA 获批临床研究外，和誉医药也在积极探索Pimicotinib在其他多种实体瘤中的临床潜力，并与曙方医药一起探索其在肌萎缩性脊髓侧索硬化症（“渐冻症”）等神经系统疾病中的应用。截至目前，中国尚未有高选择性CSF-1R抑制剂获批上市。
关于cGVHD
慢性移植物抗宿主病（cGVHD）指异基因造血干细胞移植后，受者在重建免疫的过程中，来源于供者的淋巴细胞攻击受者脏器产生的临床病理综合征（包括经典型cGVHD和重叠综合征），是移植后主要并发症之一，发生率为30%-70%。
cGVHD临床表现多样，个体差异大，病程迁延持久，多个重要器官均可受累，严重影响患者生活质量，甚至影响患者远期生存。目前cGVHD的一线标准治疗仍是糖皮质激素，但是超过一半的患者会出现糖皮质激素耐药，需要进行二线治疗。针对激素治疗失败的cGVHD患者，在中国目前尚无获批得治疗药物。
cGVHD主要病理生理过程为免疫炎症反应，常见的特征性病理改变是慢性组织修复和纤维化。在此过程中，依赖集落刺激因子(CSF-1)活化的巨噬细胞促进炎症反应和组织损伤，加速异常组织修复和纤维化，导致cGVHD的表现。
关于和誉
和誉医药（香港联交所代码：02256）是一家立足中国，着眼全球的创新药研发公司。公司的创始人和管理团队拥有多年顶尖跨国药企的研发和管理经验，并参与了多个临床及上市新药的研发。和誉医药专注于肿瘤新药研发，以小分子肿瘤精准治疗和小分子肿瘤免疫治疗药物为核心，着眼病患及医药市场的需求，秉承国际新药开发的理念和标准，致力于开发新颖及高潜力药物靶点的潜在first-in-class或best-in-class创新药物，用于改善中国及全球病人的生活质量。
自2016年成立以来，和誉医药已拥有由15种候选药物组成的产品管线，全面涵盖肿瘤精准治疗领域以及肿瘤免疫治疗领域，并已于全球四个国家及地区取得16项IND或临床试验批准。
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