人类于 2013 年第一次使用 CRISPR-Cas9 基因编辑技术编辑人类活体细胞，并期待能利用此技术来永久治疗疾病，这几年 CRISPR 以惊人的速度持续进步著，许多研发 CRISPR 技术的公司，如雨后春笋般出现。然而，欧洲与美国患者最快于 2018 年，即可接受 CRISPR 技术治疗。
人类期望利用 CRISPR 技术，就能一次性治疗最险恶的遗传性疾病和癌症。科学家也希望透过 CRISPR 修正人体基因错误，解决疾病的根源。然而，事实与梦想仍有很大的差距，目前研究人员已经延缓临床试验的时间，预计明年或后年进行少数罕见疾病患者的研究，若要应用于更多常见疾病患者，可能还需要好几年的时间。
位于麻州剑桥的 CRISPR Therapeutics 公司，成为第一个向欧洲管制委员会请求核准使用 CRISPR 进行临床试验的公司，此临床试验预计明年开始进行。这家公司将使用基因编辑技术，去修正乙型地中海型贫血（beta thalassemia）（一种血液遗传性疾病）患者的基因缺失（genetic defect）。这家公司的执行长 Samarth Kulkarni 也计划 2018 年第一季，要向美国食品药物管理局（FDA）申请 CRISPR 治疗镰刀型贫血症（sickle-cell disease）临床试验。上述二种血液疾病的发生，主要原因为制造血红素（hemoglobin）的基因突变，而这些基因异常通常为父母亲遗传所造成。
由小儿科副教授 Matthew Porteus 所率领的史丹佛大学医学院研究团队，将于 2018 年向 FDA 申请镰刀型贫血症治疗的临床试验。史丹佛大学医学院研究团队和 CRISPR Therapeutics 都从患者的骨髓分离干细胞，然后用 CRISPR 进行编辑，但所采取的编辑方向却有所不同，史丹佛大学医学院研究团队直接编辑修正镰刀细胞的血红素缺陷基因，但 CRISPR Therapeutics 则是编辑镰刀细胞，产生另一种婴儿型的血红素。这些经过编辑修饰的细胞，都会再次注入患者内。除此之外，史丹佛大学医学院研究团队也将着手进行，利用 CRISPR 治疗代谢性疾病、自主免疫疾病、神经退化性疾病的临床试验。
2016 年美国宾州大学（University of Pennsylvania）研究团队向美国国家卫生研究院（National Institutes of Health，简称 NIH）申请一项计画，希望透过 CRISPR 来编辑患者的 T 细胞，提高患者本身的免疫力以对抗癌症。然而，宾州大学大学发言人表示，目前不会更新更多临床资讯。虽然目前有许多公司也正进行 CRISPR 编辑 T 细胞对抗癌症的研究，但尚未有公司宣布将进行临床测试。
张锋博士所创立的 Editas Medicine 也因制程问题，延缓他们 CRISPR 治疗莱伯氏先天性黑蒙症（Leber’s Congenital Amaurosis，简称 LCA）（一种眼睛遗传性疾病）的临床测试。另外一家 CRISPR 技术新创公司 Intellia Therapeutics 尚未有任何要进行临床试验的消息。同时，在中国有一些 CRISPR 治疗各式各样癌症的临床试验正在进行中。
热衷于 CRISPR 技术的美国和欧洲公司或研究团队来说，2018 年或许不会是辉煌的一年，但纽哈芬医院进阶细胞治疗实验室（Advanced Cell Therapy Lab at Yale-New Haven Hospital）主持人 Alexey Bersenev 提到， 2019 年将可能有十几个临床测试，也提到目前大多数的研究团队对于临床试验结果都过度乐观，每一个新颖或火热的生物医学技术通常都会经历一段言过其实的期望期，因此，未来若有任何研究团队延迟他们临床测试，也不用太意外！
延伸阅读：CRISPR 又一新突破 反转 RNA 突变的 REPAIR 技术参考文献：
1. https://www.technologyreview.com/s/609722/crispr-in-2018-coming-to-a-human-near-you/
2. http://www.editasmedicine.com/areas-of-research/eye-diseases
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