CRISPR 先驱张锋现身唐奖讲座 侃谈微生物于基因编辑之应用及发展

0

CRISPR 先驱张锋博士(Feng Zhang)与 Emmanuelle、Charpentier、Jennifer A. Doudna等博士一同研发出 CRISPR/Cas9 基因体编辑技术,大大推动了生物医学研究和疾病治疗的进展。因此,他们共同获得 2016 年唐奖(Tang Prize)生技医药奖。

4 月 21 日 (美国时间),张峰博士于 2018 年实验生物学国际组织(Experimental Biology, EB)唐奖大奖讲座分享“利用自然多样性进行基因编辑和其发展愿景”。

张峰博士指出,基因体编辑技术能精确地改变特定 DNA 序列,使得它成为探讨细胞反应过程的分子回路的强力工具。在过去几年中,他们的研究团队以微生物 CRISPR-Cas 系统为一系列基因体操作的平台,包括单基因和多重基因剔除(knockout)、基因活化以及大规模筛选应用。

该研究团队于近日发现并描述了多种能标靶 RNA 的新型CRISPR系统,包括CRISPR-Cas13 家族。借由单一RNA 指引,使得 Cas13 在活体内(in vivo)被重新编程,进而切割标靶 mRNA,并且借由 RNase 结构域突变产生的Cas13的死亡变体(dead variant of Cas13, dCas13)保留了其标靶特异性和结合活性。dCas13 为各式各样的 RNA 研究应用提供了一个平台,包括转录本成像(transcript imaging)和 RNA 编辑。

延伸阅读:CRISPR 又一新突破 反转 RNA 突变的 REPAIR 技术

Cas13 在活体外(in vitro)也呈现出“附带”(collateral)活性,他们利用这种活性来创造出 SHERLOCK。SHERLOCK 为一种高度敏感和特异性的CRISPR诊断平台,它能检测 DNA 和 RNA 的特定位点,以确定血液样本中是否存在兹卡病毒(Zika virus)或登革热(dengue)病毒以及辨识肿瘤 DNA 中的突变和发现有害细菌的存在。然而,他们也正在持续探索微生物多样性,期望能找出能作为分子生物学工具及新疗法的新酶和系统。

张锋博士也表示,基因编辑技术发展越来越快,除了许多研究单位将该技术作为学术研究工具之外,更有许多研发单位以该技术开发特定基因疾病疗法,例如单基因遗传性(monogenetic)中枢神经系统疾病。此外,也有不少研究团队可望于今年或明年进行基因编辑技术治疗遗传性疾病的临床试验。

延伸阅读:CRISPR史诗级革新 病毒和肿瘤将无所遁形

参考资料:
1. http://experimentalbiology.org/2018/Program/Tang-Prize-Award-Lecture.aspx
2. http://focustaiwan.tw/news/ast/201804220014.aspx

©www.geneonline.news. All rights reserved. 基因线上版权所有 未经授权不得转载。合作请联系:service@geneonlineasia.com

Share.
error: 注意: 右键复制内容已停用!