与日本、欧洲等已开发国家相比，美国药价高得吓人，从 1960 年起至 2017年期间，每月每人药物消费，从 90 美元增加到高达 1025 美元，预计每年平均上涨 5.5％，直到 2027 年。然而，每年约 12 万5000人，因为付不起高药价而放弃治疗或选择替代疗法而死亡，并且增加约 2890 亿元医疗开支。为了解决此问题，美国政府也正与各大药厂、医疗保险业者共同讨论和谈判，而国会也正在草拟能抑制高药价的立法。
目前全球最贵的五大药物为 Zolgensma、Luxturna、Myalept、Folotyn、Soliris等，前二种为为基因疗法，Myalept 为基因重组蛋白药物，Folotyn 为叶酸拮抗剂，Soliris 为抗补体 C5 的单株抗体。
最贵的药物 Zolgensma 基因疗法治疗婴儿脊髓性肌肉萎缩症
最贵的药物是诺华（Novartis）研发生产的 Zolgensma（onasemnogene abeparvovec），它于今年 5 月 24 日获得美国 FDA 核准上市，其药价高达 212.5 万美元。诺华已允许一些医疗保险公司分五期，每期 425000美元来分期付款。它主要是治疗婴儿脊髓性肌肉萎缩症（spinal muscular atrophy, SMA）的基因疗法。Zolgensma 主要透过一次性静脉注射，使有 SMN1 缺陷基因得以制造 SMA 所缺乏的 SMN1 蛋白，让病患婴儿逐渐改善肌肉萎缩情况。Zolgensma在第 3 期临床试验显示，12名婴儿病患，接受的运动发展能力显著改善，不需支撑坐着，就能能够抬头和嚼食。
第二贵药物 Luxturna 基因疗法治疗遗传性视网膜疾病
第二贵的药物为美国第一个核准基因疗法 Luxturna（voretigene neparvovec-rzyl），药价为 85万美元，它能治疗遗传性的视网膜疾病（retinal disease）—— 莱伯氏先天性黑蒙症（Leber’s Congenital Amaurosis, LCA），主要是透过修复患者等位基因（biallelic） RPE65 突变来达到治疗的效果，此药物由 Spark Therapeutics （2019 年 2月被 Roche 收购）研发。 Luxturna 在第 3 期临床试验中，呈现极佳的疗效。在接受治疗的 29 名 LCA 病患中，有 27 名（93%）患者的视力有明显的改善，并且能在暗光下自主走过一条充满障碍的道路。后续追踪数据也显示良好的节果，在治疗 1 年后，仍然有 21 名（72%）患者可以流畅地通过测试。
延伸阅读：美国第一！ 基因治疗药物 Luxturna 获 FDA 核准Myalept 治疗全身脂肪营养不良 高居药价第三名
Myalept（metreleptin）药价为 778314 美元紧追在 Zolgensma 和 Luxturna 之后，由 Novelion Therapeutics 的子公司 Aegerion Pharmaceuticals 研发生产，它主要是透过重组 DNA 技术制造瘦体素（leptin）类似物，以治疗瘦体素缺乏而全身脂肪营养不良的病患。有48名先天性或获得性全身脂肪代谢障碍同时患有糖尿病、高三酸甘油酯或空腹胰岛素过度表现的病患参与 Myalept 临床试验，结果显示，病患的糖化血红蛋白（一种血糖控制指标）、空腹血糖和三酸甘油酯的表现均降低。
Folotyn 单方化疗治疗周边 T 细胞淋巴癌 高居药价第四名
Folotyn（pralatrexate） 药价为 745785美元，它是美国 FDA第一个核准用于治疗復发或顽固型周边 T 细胞淋巴癌的单方化疗药品。相较于传统化疗药物，进入癌细胞内的效率增加并且能增长作用时间。Folotyn 与还原叶酸载体 （reduced folate carrier）亲合力佳，能以较高效能进入肿瘤细胞内，接着被叶酸多聚麸酰胺酸合成酶（folylpolyglutamate synthase, FPGS）结合成大分子，使其更易于肿瘤细胞内滞留，进而抑制双氢叶酸还原酶 （dihydrofolate reductase），肿瘤细胞将因无法合成DNA而走向凋亡。Folotyn最初由 Allos Therapeutics 开发，随后 Allos 于 2012年被 Spectrum Pharmaceuticals 收购。最近，Spectrum 将该药卖给 Acrotech。
补体 C5 抗体 Soliris 进入第五名
Alexion Pharmaceuticals 研发生产的 Soliris （eculizumab）药价为 678392 美元，它已被批准用于三种适应症，分别于 2007 年 3月被 FDA 核准治疗阵发性夜间血红素尿症（paroxysmal nocturnal haemoglobinuria, PNH），并于 2011 年 9 月被核准治疗非典型性尿毒溶血症候群（atypical hemolytic uremic syndrome）。2017 年 10 月，它被核准治疗广泛性重症肌无力患者。Soliris 为抗补体 C5 的单株抗体，能与C5具高度结合性，抑制 C5 分裂成 C5a和C5b，以此预防 C5b-9 最终补体复合物的形成，调节免疫反应，来阻止溶血，可有效地减轻病患的症状、减少输血、降低静脉血栓发生率、改善生活品质。
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1. https://www.forbes.com/sites/joeharpaz/2019/05/17/price-transparency-why-are-drug-prices-such-a-bitter-pill-to-swallow/#57c154ab396d
2. https://www.benzinga.com/general/biotech/19/06/13957742/the-5-most-expensive-drugs-in-us-what-you-should-know
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