仁新医药（6696）今（11）日表示，子公司 Belite Bio, Inc 进行的 LBS-008 青少年斯特格病变（STGD1）DRAGON II 第二/三期临床试验在日本东京医疗中心（Tokyo Medical Center）完成首位受试者给药，这是继今年 8 月间完成DRAGON II 日本第一b期临床收案后的再次重大进展。
眼疾基因治疗仍热度高 罗氏10亿展开AAV载体技术平台合作DRAGON II 是一项 LBS-008 针对 STGD1 日本第一b、二/三期临床试验及美国与英国第二/三期临床试验总称，其中第一b期部分为日本STGD1受试者的开放式试验，透过连续每日服用口服药物 7 天，以评估 LBS-008 对日本 STGD1 患者的药动学及药效学（PK/PD）。
收案约 60 位 STGD1 患者
第二/三期部分则是包括美国、英国及日本的多国多中心临床试验，采随机（1：1；用药：安慰剂）、双盲、安慰剂对照试验，透过连续每日服用口服药物 24 个月，以评估 LBS-008 有效性、安全性及耐受性，预计收案约 60 位年龄介于 12 至 20 岁的 STGD1 患者（包含约 10 位日本受试者），其中日本受试者数据将有助于未来在日本的新药上市申请。
Belite 董事长暨执行长林雨新表示：“我们对于 DRAGON II 第二/三期临床试验完成首位受试者给药感到非常振奋，此里程碑象征著解决 STGD1 患者未被满足医疗需求的使命上又向前迈出重要一步。”
STGD1的发病率为万分之一
日本国立病院机构东京医疗中心的临床试验计画主持人藤波 芳（Kaoru Fujinami）教授进一步表示：“DRAGON II 是日本首个针对 STGD1 的全球性临床试验，这项试验为日本的患者及其家属提供了前所未有的机会，让他们能获得目前尚无药可医疾病的潜在疗法。”
STGD1 的发病率为万分之一，是最常见的遗传性视网膜失养症，在美国约影响3万人，目前并无任何有效治疗药物或疗法，在全球皆存在巨大未被满足的医疗需求，LBS-008 极有可能成为全球首款治疗 STGD1 的口服药物。
延伸阅读：杨森药厂积投入 以基因治疗争眼科地盘
©www.geneonline.news. All rights reserved. 基因线上版权所有 未经授权不得转载。合作请联系：[email protected]
