歐盟首款！成人嚴重 A 型血友病的基因療法
BioMarin Pharmaceutical 公司宣布歐盟已授予 Roctavian（valoctocogene ro…
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美研究新基因療法技術，讓人體肌肉細胞成為肝源性蛋白生成工廠！
近年來，疾病的治療在基因療法問世後掀起一場革命。透過了解疾病背後的缺陷後，可運輸特定蛋白入人體；抑或是直接植入產生特定蛋…
開創第一個體內 CRISPR 試驗，Intellia 有望帶來一次性 hATTR 基因療法
2021 年 6 月，基因編輯領先公司 Intellia 與再生元（Regeneron）針對罕病遺傳性澱粉樣蛋白疾病（h…
日本細胞與基因療法新格局，應用將更趨多元化
美國基因與細胞治療學會（American Society for Gene and Cell Therapy，ASGCT…
FDA、EMA 對於基因療法的未來監管動向？美國 ASGCT 基因與細胞療法年會焦點回顧
第 25 屆美國基因與細胞治療年會（American Society for Gene and Cell Therapy…
LogicBio 旗下基因療法獲 FDA 准重啟試驗！專治孩童遺傳性罕見疾病 MMA
來自美國加州的臨床生技公司 LogicBio Therapeutics 旗下罕見遺傳疾病療法 LB-001 因連兩例受試…
推動下一個革命性基因療法！Tessera Therapeutics 完成 3 億美元 C 輪融資
於 2018 年創立、來自美國麻薩諸塞州（Massachusetts）的新創生技公司 Tessera Therapeut…
積極進攻神經性疾病基因療法，諾華 17 億買下新型 AAV 載體平台
諾華（Novartis）積極投注基因治療領域，旗下 Zolgensma 可以說是諾華關鍵的基因療法里程碑。2019 年 …
武田（Takeda）斥資簽基因療法合作案！利用藥物運輸平台開發新療法治罕見疾病
日本大藥廠武田（Takeda）日前與美國生技公司 Code Biotherapeutics 簽下鉅額合作案，透過 Cod…
回復大腦神經所需蛋白！新型基因療法 TANGO 有效治罕見早發性癲癇
卓飛症候群（Dravet syndrome）為一種罕見型早發性癲癇腦病變，屬於較難治療的頑固型癲癇。根據美國維吉尼雅大學…
