美國 FDA 授予用於治療 DMD 的 NS-089/NCNP-02 孤兒藥物資格
日本新藥株式會社（Nippon…
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GSK 旗下生物製劑 Benlysta，獲美國 FDA 孤兒藥資格
GSK 近日宣布 Benlys…
專攻難治型實體癌！ZielBio 旗下藥物接連獲膽道癌、胰臟癌孤兒藥資格
12 月 27 日，美國臨床生…
專攻以 K 他命治療罕病，PharmaTher 再獲孤兒藥資格用於缺血再灌流傷害
12 月 15 日，總部位於加…
專攻心肌病變的基因治療，Tenaya 獲美國 FDA 孤兒藥資格認證
11 月 28 日，總部位於南…
Karyopharm 和 Menarini Group 宣佈歐盟委員會將 Selinexor 指定為用於治療骨髓纖維化的孤兒藥
麻省牛頓及意大利佛羅倫斯202…
繼歐盟後，BioCryst 肌肉骨化症的孤兒藥資格再獲美 FDA 認可！
進行性肌肉骨化症（fibrod…
ARO Biotherapeutics 獲得美國 FDA 核准孤兒藥用於龐貝氏症
ARO Biotherapeu…
腦癌的超音波聲動力療法（SDT），同時獲 FDA 孤兒藥、快速審查資格
7 月 13 日，美國公司 A…
白血病 AML 再獲一孤兒藥認證（ODD），ODD 上路近 40 年有助罕病治療發展？
急性骨髓性白血病（Acute …
