CRISPR 基因治療新突破 加拿大批准 Vertex Pharmaceuticals 和 CRISPR Therapeutics 革命性療法Casgevy
近日,加拿大已批准由 Vertex Pharmaceuticals 和 CRISPR Therapeutics 合作研發的基因治療產品 Casgevy ,用於治療鐮刀型貧血症(SCD)和輸血依賴型地中海貧血(TDT)。此舉標誌着基因編輯技術在罕見血液疾病治療中的一次重大突破。
近日,加拿大已批准由 Vertex Pharmaceuticals 和 CRISPR Therapeutics 合作研發的基因治療產品 Casgevy ,用於治療鐮刀型貧血症(SCD)和輸血依賴型地中海貧血(TDT)。此舉標誌着基因編輯技術在罕見血液疾病治療中的一次重大突破。
美國食品及藥物管理局(FDA)批准了全球首個基於CRISPR技術的基因療法,針對鐮狀細胞病這一罕見血液病,這一重大進展標誌著基因編輯技術進入臨床應用的新階段。CRISPR Therapeutics與Vertex Pharmaceuticals聯合開發的新療法Casgevy,目前已在全球35個治療中心開始實施。
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