AACR（American Association for Cancer Research）美國癌症學會年會是全球癌症研究的指標性年會，今年 AACR 2022 於 4 月 8 日在美國 New Orleans 盛大展開，開幕論壇探討了有關癌症複雜性、整合科學與改善患者預後等議題。
AACR 2022 開幕論壇：從癌症易感性、微生物代謝產物看癌症醫學走向（基因線上國際版）在一場由健康照護創投公司 MPM 合夥人 Robert Tepper 博士所主持的特別專題中，邀請到來自腫瘤學、公共衛生政策學與細胞療法新創公司的高階主管一同根據其專業領域與豐富經驗分享獨到的見解，並共同探討如何利用風險投資與慈善組織資助腫瘤藥物的開發。
本場專題與會講者包含：
1. Kite Pharma、Allogene Therapeutics 與 AgenSys 等新創公司創辦人 Arie Belldegrun 醫師
2. CytoImmune Therapeutics 執行長 Christiana Coughlin 醫師
3. Essa Pharma 執行長 David Parkinson 醫師
4. 美國加州大學洛杉磯分校（UCLA）Antoni Ribas 教授
從學界邁入新創公司的實戰經驗談
活動開場，由具有豐富創業經驗的 Belldegrun 醫師分享他創立三家生技公司的心路歷程，並指出當療法還在初步開發時期，但已展現一定的治療與銷售潛力時，就可透過臨床計畫將技術轉移至製藥公司，Belldegrun 醫生旗下團隊所開發的前列腺癌激素療法 Zytiga 就是藉此從學術界轉向企業以便後續商業行銷部分。然而當團隊手上有許多候選療法在臨床試驗交出優異的成績單，但卻無法吸引到大藥廠的注意時，Belldegrun 團隊決定自行創立公司 Kite Pharma 以進一步推動後續開發。至於應該選擇向大藥廠推銷自家療法，或是自行創立一家獨立公司，Essa Pharma 的執行長 Parkinson 醫師指出，創建虛擬公司在近期藥物開發領域中是常見的另類選擇。
Cytolmmune Therapeutics 的執行長 Coughlin 醫師表示，投資者通常在找尋能對醫療界與患者造成深遠影響的潛力療法，因此只要準備好初步實驗數據以提交新藥臨床試驗（Investigational New Drug, IND）申請與含有多重方案的詳細臨床計畫，兩策略雙管齊下即可助潛在巨額投資注入，推動臨床前期實驗到到臨床試驗。
UCLA 的 Ribas 教授另外建議想從學術界跨到產業領域的科學家，首先必須先建立智慧財產權保護自身的產品技術，接著才去考慮籌措資金和結構化組織的創建。
創建新創公司入門守則分享
Ribas 教授首先簡單概述了創建公司的基本組成：理念、資金、加強內部團隊專業技能且有藥物開發經驗的人員，以及最重要的，具有銷售潛力與價值的好點子。除此之外，也可聘請專家學者為開發顧問，因目前生醫產業的生態對於雇用學術單位的專業研究人員態度更開放，故也不需讓其隱藏在公司團隊幕後。
其次，與會講者對於科學家在何階段開始尋求創投的資金的議題上，各持不同看法。Belldegrun 醫師認為只要握有具潛力的數據時與強大團隊時，就可投入創始資金；理想情況是，在確認候選藥物後，就可接洽創投公司並籌措 1000 萬美元來加速產品後續發展。Ribas 教授則偏向更早期募資，因學術界少有機會能在臨床前期試驗就獲得數百萬美元的資金贊助，若有創投公司願意早期就投資，絕對可為研究團隊帶來更多信心。不過 Bardon 醫師也建議道，可將開發項目細分為較好達成的小里程碑，較有利融資成功。
Tepper 博士更提出了與創投公司談判價碼的成功要素。通常成熟的技術概念可獲 4000 萬至 1 億元不等的 A 輪融資，以助將候選藥物帶入臨床試驗，且後續還會有里程碑的獎勵基金。Bardon 醫師也指出早期臨床試驗數據、關鍵分析報告，甚至是可生產的可能性都是藥物開發計畫的階段性里程碑，無論達成哪項都可幫助降低失敗的風險。Coughlin 醫師則建議道，在設計第一階段臨床試驗以搜集初步數據時，積極取得安全性和功效的驗證將能讓有潛力的藥物脫穎而出，藉此吸引更多投資機會。
Belldegrun 醫師指出公司創始人需在自身理念與公司策略中間保持良好平衡，才能將技術推向市場。此外，創始人、執行長或科學長（CSO）雖可握有不少公司股權，但最好不超過 20%，以讓創投公司投注更多資金以開發藥物。若能讓創投公司獲得更多股份，可幫助產品在後期推動階段更順利，潛在回報利潤也更高。
推動藥物獲法規認證的層層難關
Parkinson 教授表示，由於 FDA 對於療法審核要求愈來愈高，因此藥廠需耗費的金錢、人力與時間也隨之增加，依照以往的經驗，一款明星藥物（blockbuster）從 IND 申請到 FDA 核准至少也需 3 年起跳的時間。與會講者對於如何推動藥物一路過關斬將，以獲得政府官方核准的認證，各自分享了獨到的見解。
Belldegrun 醫師回首第一個 CAR-T 療法核准的歷程，由於當時 FDA 對於細胞療法的知識與經驗不足，導致推動其法規認證的路途十分艱辛，不過現今該機構已將核准規範與臨床試驗指南訂定得更明確，可讓藥廠更好遵從。
新藥開發計畫在各個環節、層面都是十分艱辛的，但只要達成數項關鍵里程碑，如找到療法對患者的價值、有潛力的臨床前期數據與完整的臨床試驗設計等，並在適當階段找尋創投公司贊助投資，就能順利朝上市核准認證的路邁進。
原文作者：Sahana Shankar
中文編譯：Aurora Mau
原文：
https://www.geneonline.com/aacr-2022-raising-capital-for-drugs-of-the-future-cell-therapies/
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