RNA 修饰蛋白（RNA-modifying proteins, RMP）调控 RNA 的稳定性和转译成蛋白质的路径，是表观遗传学重要的调控机制。当特定 RMP 缺失或过度活化时，可能诱导癌症的发生，因此 RMP 也成为新型癌症治疗标靶。
6 月 4 日，AstraZeneca（AZ） 看上 RMP 标靶疗法的潜力，决定与专注于 RMP 小分子药物开发公司 Accent Therapeutics（Accent）合作，共同研发和商业化新型标靶 RMP 的癌症疗法。
根据合约内容，Accent 将负责指定药物的临床前开发，直至第 1 期临床试验结束。随后，AZ 将主导该药物的开发和商业化活动，Accent 可以选择与 AZ 在美国联合开发和商业化。AZ 还将拥有另外 2 个临床前药物开发的全球专属选择权。
本次合作案，AZ 将支付 5500 万美元预付款给 Accent，而 Accent 还有在其他时程以期权和里程金的形式获得额外资金的资格，大约 11 亿美元，并在净销售额中获取 5% 或 10%~20% 左右的分层版税。如果 Accent 公司选择后期共同开发和共同商业化指定的产品，其损益将在美国另作分配。
AZ 肿瘤学研发执行副总裁 José Baselga 表示：“对于 AZ 来说，RMP 抑制剂的前景是非常引人期盼的。透过这次合作，我们将寻求确定新的目标，并释放其下药物的全部潜力。我们相信，Accent 研究团队在 RMP 生物学和药物开发方面的专业知识可以扩充 AZ 现有药物的组合。”
Accent 执行长 Shakti Narayan 表示：“这项合作充分利用 AZ 的癌症广泛专业知识和资源以及 Accent 丰富的 RMP 治疗计划，将为患者带来可能改变生命的新药物。这种合作的努力，将使我们能够迅速推进并且实现这些极具治疗潜力的药物开发计画。”
参考资料：
1. Nat Rev Drug Discov. 2018 Jun;17(6):435-453.
2. https://www.businesswire.com/news/home/20200603005894/en/Accent-Therapeutics-AstraZeneca-Discover-Develop-Cancer-Therapeutics
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