Aeglea Biotherapeutics 旗下精氨酸酶缺乏症药品 Pegzilarginase 获得 EMA 上市许可

临床阶段的生物科技公司 Aeglea Biotherapeutics，主要研究新一代的人体酵素治疗，用于治疗罕见代谢性疾病。于 8 月19日宣布，旗下药品 Pegzilarginase 用于治疗精氨酸酶缺乏症 ( Arginase 1 Deficiency, ARG1-D) 已获得欧盟 EMA 上市许可 (Marketing Authorization Application, MAA)。此次由 Aeglea Biotherapeutics 在欧洲及中东地区的合作商业伙伴 Immedica Pharma AB 所申请。

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Pegzilarginase 在精氨酸酶缺乏症的作用

精氨酸酶缺乏症是一种罕见代谢性疾病，主要会造成血液中的精氨酸浓度升高。由于ARG1-D 的缺乏，病人因此常出现严重痉挛而行动不便、生长迟缓、智力功能受损以及提早死亡。Pegzilarginase是一种新的重组人体精氨酸 1 酵素，在临床试验上可以有效降低精氨酸酶缺乏症的病人体中上升的精氨酸至正常值。可望提供病人多一项治疗选择。

EMA 核准上市许可原因

Immedica 这次所送审的文件中包含众多 ARG1-D 的试验结果，有一项为双盲、安慰剂控制第三期试验 (PEACE) 以及其延长观察试验、一项 1/2 期临床试验、以及一项 2 期开放标签试验结果经委员审查。这些试验结果皆显示 Pegzilarginase 能快速且持续降低精氨酸的血中浓度指数。

PEACE 第三期试验结果达到主要疗效指标，亦即，在临床试验上相较于安慰剂组，治疗组可以平均降低精氨酸酶缺乏症的病人体 76.7% 精氨酸血中浓度。其中至少 90.5% 的治疗组病人可达到正常值。而试验以 Gross Motor Function Measure Part E 进行对病人的行动力评估。其余送审的试验结果与上述试验相似，使用 Pegzilarginase 能明显改善病人临床症状且持续降低精氨酸血中浓度。

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