肌萎缩侧索硬化症（amyotrophic lateral sclerosis, ALS）是一种神经退行性疾病，美国每年约有 5000 人被诊断罹患 ALS。ALS 病人的大脑和脊髓神经细胞会逐渐退化，早期症状可能包括肌肉僵硬或无力、抽搐或痉挛、疲劳和行走困难。最终，说话、呼吸和吞咽越来越困难，并且在诊断后 2-5 年内丧失自主运动能力，而提早死亡。
增加病人参与度
美国 FDA 最近发表 ALS 药物开发的产业指引，以帮助和指导生技药厂进行 ALS 新产品开发。本指引着重于 ALS 特有的特定临床药物开发和试验设计问题，并且强调药物开发人员与 ALS 病人应该进行沟通，在药物每个阶段增加病人参与度，开发者应该去暸解病人如何看待自己的治疗目标和其风险承受能力。
更多病人将纳入临床试验 避免仅接受安慰组治疗
FDA鼓励各年龄层和各阶段的病人都广泛纳入临床试验，并且尽可能对所招募病人的特定次族群进行初步分析，并使用收集的全部数据作为辅助和支持数据。此外，FDA还建议，研究中的每位病人都应接受已被证明有效的治疗，因此研究中没有人单独使用安慰剂，以避免他们错失治疗时机。他们还指出，可以将安慰剂对照研究设计为事件进行时间试验。如此一来，如果安慰剂组中的受试者恶化，则可以将其转变为开放处方签研究药物。
提升药物灵活性
在这种毁灭性罕见疾病的药物审查中，FDA 强调需更大的灵活性，以促进药物不断发展。因此 FDA必须行使其科学判断力，以确定申请人提供某种药物以符合法定标准所需的数据和讯息的种类和数量。
基因治疗试验必须审慎评估其安全性
随着基因疗法发展快速，FDA 建议生技厂商在计划第一阶段临床试验时与生物评估和研究中心（CBER）的工作人员讨论，以确保没有立即的安全隐患或治疗后的脱靶效应，因为给药之后，造成的副作用通常是不可逆的。
疗效评估指标更具体化
关于疗效评估指标，FDA更加重视与病人合作制定正在考虑的任何新措施。令人欣喜的是，政府当局一直要求生技产业界在每一个药物开发阶段，都需询问病人的观点。他们为治疗终点提出的具体建议之一，与强度下降等 ALS 关键症状的检测有关，还包括对进行日常生活活动（ADL）的能力的影响，因为任何改善都可能对病人都产生重大影响。该指引还建议将呼吸功能作为潜在的治疗益处，死亡率将是所有病人的重要评估结果。
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