7 月 20 日，美國 Amylyx Pharmaceuticals 宣佈完成 1.35 億美元 C 輪融資，此次募資由 Viking Global Investors 領投，募得資金將用於研發脊髓側索硬化症（amyotrophic lateral sclerosis, ALS）藥物 AMX0035 的晚期研究，以及開發其他神經退化性疾病藥物。
脊髓側索硬化症藥物 AMX0035 作用原理與核准狀態
AMX0035 結合了兩種能夠延緩神經細胞退化的藥物：Taurursodiol 與 Buphenyl。Taurursodiol 能保護大腦的粒線體，相反的若粒線體功能受損，會造成退化性疾病。Buphenyl 則與內質網（ER）訊息傳遞功能有關。
AMX0035 已完成第 2 期臨床試驗獲得正向結果，接受治療的 137 位受試者肌肉與肺功能退化明顯改善，住院比率也比對照組低。
核准進度方面，加拿大衛生局（Health Canada）目前正在審核 AMX0035 的許可申請，Amylyx 也預計於今年年底以前向歐洲藥品管理局（European Medicines Agency）提出申請。
FDA 核准 ALS 療法進度遲緩
2017 年，脊髓側索硬化症藥物 AMX0035 便取得 FDA 認可的孤兒藥資格（Orphan Drug Desigantion），但此後核准進度並不順遂。今年 5 月 Amylyx 再提出第 3 期全球性臨床試驗的新規劃，預計將提供 FDA 作為許可藥證的補充證據。
今年 6 月初 FDA 罕見地核准阿茲海默症藥物 Aduhelm，美國肌萎縮性脊髓側索硬化症協會（ALS Association）理事長針對此事於美國健康醫療媒體 STAT news 投書，批評 FDA 僅基於生物標記的證據就批准 Aduhelm；相較之下，同樣是神經退化性疾病的 ALS 療法已有充足臨床證據、且研究資源相對薄弱，核准進度卻不見進展。
事實上去年 11 月，Amylyx 也完成第 2 期臨床試驗 PEGASUS，評估 AMX0035 用於治療阿茲海默症患者的安全性與耐受性，據該公司宣稱將於今年公佈實驗結果。隨著阿茲海默症療法近期備受矚目，Amylyx 的 AMX0035 預期也能有不同的新發展局勢。
延伸閱讀：脊髓性肌肉萎縮症第一個口服藥物！FDA 核准上市參考資料：
1. https://www.businesswire.com/news/home/20210720005268/en/Amylyx-Pharmaceuticals-Close
2. https://www.amylyx.com/2017/09/19/amylyx-pharmaceuticals-receives-fda-orphan-drug-designation-for-amx0035-for-the-treatment-of-amyotrophic-lateral-sclerosis-2/
3. https://www.amylyx.com/2021/05/12/amylyx-pharmaceuticals-presents-trial-design-of-global-phase-3-phoenix-study-of-amx0035-in-als-at-the-european-network-to-cure-als-encals-meeting-2021/
4. https://www.statnews.com/2021/06/22/canada-europe-shouldnt-lead-way-new-als-treatments/
5. https://www.biospace.com/article/releases/amylyx-pharmaceuticals-announces-last-patient-com
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