7 月 20 日，美国 Amylyx Pharmaceuticals 宣布完成 1.35 亿美元 C 轮融资，此次募资由 Viking Global Investors 领投，募得资金将用于研发脊髓侧索硬化症（amyotrophic lateral sclerosis, ALS）药物 AMX0035 的晚期研究，以及开发其他神经退化性疾病药物。
脊髓侧索硬化症药物 AMX0035 作用原理与核准状态
AMX0035 结合了两种能够延缓神经细胞退化的药物：Taurursodiol 与 Buphenyl。Taurursodiol 能保护大脑的粒线体，相反的若粒线体功能受损，会造成退化性疾病。Buphenyl 则与内质网（ER）讯息传递功能有关。
AMX0035 已完成第 2 期临床试验获得正向结果，接受治疗的 137 位受试者肌肉与肺功能退化明显改善，住院比率也比对照组低。
核准进度方面，加拿大卫生局（Health Canada）目前正在审核 AMX0035 的许可申请，Amylyx 也预计于今年年底以前向欧洲药品管理局（European Medicines Agency）提出申请。
FDA 核准 ALS 疗法进度迟缓
2017 年，脊髓侧索硬化症药物 AMX0035 便取得 FDA 认可的孤儿药资格（Orphan Drug Desigantion），但此后核准进度并不顺遂。今年 5 月 Amylyx 再提出第 3 期全球性临床试验的新规划，预计将提供 FDA 作为许可药证的补充证据。
今年 6 月初 FDA 罕见地核准阿兹海默症药物 Aduhelm，美国肌萎缩性脊髓侧索硬化症协会（ALS Association）理事长针对此事于美国健康医疗媒体 STAT news 投书，批评 FDA 仅基于生物标记的证据就批准 Aduhelm；相较之下，同样是神经退化性疾病的 ALS 疗法已有充足临床证据、且研究资源相对薄弱，核准进度却不见进展。
事实上去年 11 月，Amylyx 也完成第 2 期临床试验 PEGASUS，评估 AMX0035 用于治疗阿兹海默症患者的安全性与耐受性，据该公司宣称将于今年公布实验结果。随着阿兹海默症疗法近期备受瞩目，Amylyx 的 AMX0035 预期也能有不同的新发展局势。
延伸阅读：脊髓性肌肉萎缩症第一个口服药物！FDA 核准上市参考资料：
1. https://www.businesswire.com/news/home/20210720005268/en/Amylyx-Pharmaceuticals-Close
2. https://www.amylyx.com/2017/09/19/amylyx-pharmaceuticals-receives-fda-orphan-drug-designation-for-amx0035-for-the-treatment-of-amyotrophic-lateral-sclerosis-2/
3. https://www.amylyx.com/2021/05/12/amylyx-pharmaceuticals-presents-trial-design-of-global-phase-3-phoenix-study-of-amx0035-in-als-at-the-european-network-to-cure-als-encals-meeting-2021/
4. https://www.statnews.com/2021/06/22/canada-europe-shouldnt-lead-way-new-als-treatments/
5. https://www.biospace.com/article/releases/amylyx-pharmaceuticals-announces-last-patient-com
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