美国制药 Amylyx Pharmaceuticals 旗下的脊髓侧索硬化症（amyotrophic lateral sclerosis, ALS）药物 AMX0035 于 2017 年获取 FDA 孤儿药资格（Orphan Drug Desigantion）后，直至去年底，Amylyx 不断地寻求 FDA 跳过第三期临床试验，直接对 AMX0035 进行核准评估，然而 FDA 也一直坚决不让步。
2021 年 12 月，FDA 终于决定对 Amylyx 提出的药物新药查验登记（NDA）进行优先审查，并于 3 月 30 日召开听证会，邀请 FDA 的咨询委员会评估 AMX0035 第二期临床试验结果，会议结束前，委员的最终投票结果为 6：4 ，以反对票占多数。FDA 将以委员会投票结果进行审核的考量依据，并于 2022 年 6 月 29 日前公布核准与否的最终裁决。
揭晓次世代药物市场走向：由 2021~2022 美国 FDA 药品核准看趋势（基因线上国际版）延缓神经细胞退化药 AMX0035，可能为 ALS 患者的新疗法选择
ALS 为大脑和脊髓中的运动神经元死亡所引起的疾病，根据病情进展会产生肌肉功能恶化、无法移动和说话、呼吸麻痺等症状，最终可能会致命。
AMX0035 结合了两种能够延缓神经细胞退化的药物：Taurursodiol 与 Sodium Phenylbutyrate（商品名：Buphenyl）。Taurursodiol 能保护大脑的粒线体，因其功能若受损，会产生退化性疾病。Sodium Phenylbutyrate 则与内质网（ER）讯息传递功能有关。目前也有 ALS 患者已在服用 Taurursodiol 与 Sodium Phenylbutyrate 两种药物。一旦 AMX0035 获 FDA 核准，保险公司则须承担这些药物的费用。
目前 AMX0035 在第 2/3 期临床试验 Centaur 中取得正面的结果，显示其能减缓疾病进程。目前 Amylyx 正在进行 AMX0035 第 3 期临床试验 Phoenix 的招募阶段，但同时也希望能够加速获得FDA 核准。
FDA 委员会对于 AMX0035 临床试验结果持负面态度
FDA 咨询委员会于 3 月 30 日召开听证会，以评估 AMX3005 是否能跳过第三期临床试验，仅凭现有的单一、随机的第二期临床试验数据，给予 ALS 患者有效的疗法新选择。
会议中，多达数十名的 ALS 患者与游说者在会议上根据疗法的需求发表演说，接着由 FDA 咨询委员会中的专家做出审议并投票。投票结果以 6 票反对票对 4 票同意票，显示了 FDA 对于 AMX0035 第二期临床试验的疑虑。多数委员会认为 AMX0035 的疗效在试验结果中不够让人信服，仅能适度减缓疾病的进程而已。另外，Amylyx 进行临床试验的方式也受到委员的质疑，并表示临床数据的搜集与分析方面存在太多问题。
Amylyx 内部高层不乐见 FDA 的态度，不过仍会努力推动其核准以帮助 ALS 患者
面对此次 FDA 的态度，Amylyx 的科技传播长 Jamie Timmons 表示该公司不会气馁，“我们对于 AMX0035 第二期临床试验 CENTAUR 的数据与 AMX0035 的疗效仍然抱持着信心，我们也鼓励 ALS 的专家与医师和我们分享更多临床上的观点。目前 FDA 仍在审核我们的核准申请，我们在这期间也会尽全力推动此药的通过，以帮助更多需要新疗法的 ALS 患者。”
Amylyx 的执行长 Calaneet Balas 则对于此次投票结果的严正指称：“FDA 应该立即作出抉择，是要核准一个安全性已被证实的药物，以尽快帮助现今的 ALS 患者，还是利用临床证据不足的说词拖延核准的时间，导致更多 ALS 患者死亡？在帮助 ALS 从致命到存活的路途上，我们不能接受有完美主义的阻碍。FDA 自己的 ALS 指南中也有指出 ALS 患者多愿意以极大的风险来换取疗效，现在他们手握这项紧急任务的生杀大权，快让 ALS 患者获得更好的疗法吧！”
咨询委员会的建议其实并不具有约束力，尽管 FDA 会以咨询委员会的建议做考量，最终裁决的大权仍在 FDA 手上。有鉴于 FDA 先前已授予 AMX0035 优先审查，FDA 最晚须于 2022 年 6 月 29 日前公布最终核准与否。
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