Amylyx Pharmaceuticals 于 9 月 29 日公布，旗下治疗肌萎缩性脊髓侧索硬化症（Amyotrophic Lateral Sclerosis，以下简称 ALS ）药品 RELYVRIO (sodium phenylbutyrate and taurursodiol) 获得美国 FDA 核准。
加拿大核准 Amylyx 药厂治疗 ALS 药品（基因线上国际版）肌萎缩性脊髓侧索硬化症是什么？
肌萎缩性脊髓侧索硬化症，俗称渐冻人，是一种神经退化性疾患，主要的特征是肌肉痉挛，然后快速进展为肌肉消瘦无力，从而导致讲话困难，吞咽不易，呼吸无力。肌萎缩性脊髓侧索硬化症是 5 种运动神经元疾病中最常见的一种。目前 ALS 还不能治愈，也没有成功的治疗方法来阻止或逆转它的进程。
从发作到死亡平均是 3 年多，有 4% 可以存活超过 10 年以上，非常少数的病患可以存活超过 50年，死亡原因几乎都是呼吸衰竭。在美国，每年有超过 5,600人被诊断出此病，现在有大约 3 万人罹患肌萎缩性脊髓侧索硬化症。
各主管机关对 RELYVRIO 的核准现况
RELYVRIO (sodium phenylbutyrate and taurursodiol) 是一种用于治疗成人 ALS 的口服联合固定剂量治疗。目前美国 FDA 针对肌萎缩性脊髓侧索硬化症所核准的药品除了 RILUTEK (riluzole)
以及 RADICAVA (edaravone) 外，第三个核准药品即为 RELYVRIO，此药除了获得美国 FDA 核准外，加拿大则以 ALBRIOZA 商品名有条件获得核准，而欧洲 EMA 尚在审查中。
RELYVRIO 相关试验
CENTAUR 是一项二期、多中心、随机分派、安慰剂对照临床试验，之后衔接一段开放性延长追踪（open-label extension, OLE）试验，其中安慰剂组的病人能接受 RELYVRIO 治疗。试验共分为治疗组（一开始即接受 RELYVRIO ）以及安慰剂组（一开始在随机分派即接受安慰剂但之后在OLE时，病人可转换接受 RELYVRIO 治疗）。结果显示，相较于安慰剂组（n=48，其中 71% 在 OLE 阶段接受 RELYVRIO 治疗 ），治疗组（n=87）的病人发生任何关键事件的风险降低 47%（HR=0.53； 95% CI 0.35 至 0.81；p=0.003）。 同时，治疗组的病人死亡/气管切开术/长期辅助呼吸器风险（permanent assisted ventilator, PAV)（HR=0.51；95% CI 0.32 到 0.84；p=0.007）以及首次住院（HR=0.56；95% CI 0.34 到 0.95；p=0.03）风险都明显降低 。
几家欢喜几家愁？
就在 Amylyx Pharmaceuticals 喜获美国 FDA 核准 RELYVRIO 的同时，Biohaven Pharmaceutical Holding Company Ltd 却公布旗下治疗 ALS 的试验药品相较于安慰剂，在中后期临床试验分析未达统计上差异，结果并未达标，且这已是这家公司第二项未达倒临床试验指标的药品。
延伸阅读：Amylyx 的渐冻人（ALS）新药审核阻碍重重！FDA 委员多不认同临床试验结果
参考资料：
https://jnnp.bmj.com/content/93/8/871
https://www.als.org/navigating-als/living-with-als/fda-approved-drugs
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