急性骨髓性白血病（Acute myeloid leukemia, AML）是美国常见的白血病，虽然能用化疗治疗，但不少患者会出现抗药性，使治疗效果降低。
伦敦国王学院（King’s College London）日前发表研究指出，止泻剂 Dificid（fidaxomicin）能解决 AML 化疗抗药性问题，提升患者存活率，相关研究刊登于《Science Translational Medicine》。
AML 患者产生抗药性的源头？
研究团队主要针对有 MLL 基因突变的 AML（MLL-AML）进行研究，据统计，MLL-AML 致命性极高，2 年存活率不到 25%。
他们发现大部分 AML 干细胞来自 2 个地方，一是造血干细胞（hematopoietic stem cell, HSC），二是共同血球前驱细胞（common myeloid progenitor, CMP）。其中，从造血干细胞来的 AML 细胞对化疗呈现高度抗药性，且抵抗化疗常用药物 doxorubicin 的 ABCC3 蛋白也在 AML 患者中表现高。
抑制 ABCC3 蛋白，临床前试验证明功效！
Fidaxomicin 具有抑制 ABCC3 蛋白的能力，以及降低癌细胞将化疗药物排出的特性，能增加患者用药有效性，也提升存活率，已通过 FDA 核准。另外，该研究团队也已用 2 种临床前试验来证实 fidaxomicin 的功效。
其一是将 doxorubicin 搭配 fidaxomicin 用于 MLL-AML 患者的肿瘤样本，结果肿瘤缩小。相比 doxorubicin 与 fidaxomicin 单独使用来得有效。第二，研究人员在小鼠模型中共同使用 fidaxomicin 和 doxorubicin，结果发现 MLL-AML 小鼠的存活率提升，且研究过程小鼠皆未死于白血病。
Fidaxomicin 带来的好处
Fidaxomicin 的老药新用对 AML 患者来说是一大福音，首先因为该药已取得 FDA 核准，老药新用的药物审核流程相比新药来得快速，使进入癌症治疗的手续、门槛将相对低。再来 fidaxomicin 能快速进入人体临床试验，且能针对多种低预后患者群进行研究，提升 AML 癌症治疗品质。
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1. Science Translational Medicine (2021). DOI: 10.1126/scitranslmed.abc4822
2. https://www.kcl.ac.uk/news/investigating-the-origin-of-acute-myeloid-leukaemia
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