急性骨髓性白血病（Acute myeloid leukemia, AML）是美國常見的白血病，雖然能用化療治療，但不少患者會出現抗藥性，使治療效果降低。
倫敦國王學院（King’s College London）日前發表研究指出，止瀉劑 Dificid（fidaxomicin）能解決 AML 化療抗藥性問題，提升患者存活率，相關研究刊登於《Science Translational Medicine》。
AML 患者產生抗藥性的源頭？
研究團隊主要針對有 MLL 基因突變的 AML（MLL-AML）進行研究，據統計，MLL-AML 致命性極高，2 年存活率不到 25%。
他們發現大部分 AML 幹細胞來自 2 個地方，一是造血幹細胞（hematopoietic stem cell, HSC），二是共同血球前驅細胞（common myeloid progenitor, CMP）。其中，從造血幹細胞來的 AML 細胞對化療呈現高度抗藥性，且抵抗化療常用藥物 doxorubicin 的 ABCC3 蛋白也在 AML 患者中表現高。
抑制 ABCC3 蛋白，臨床前試驗證明功效！
Fidaxomicin 具有抑制 ABCC3 蛋白的能力，以及降低癌細胞將化療藥物排出的特性，能增加患者用藥有效性，也提升存活率，已通過 FDA 核准。另外，該研究團隊也已用 2 種臨床前試驗來證實 fidaxomicin 的功效。
其一是將 doxorubicin 搭配 fidaxomicin 用於 MLL-AML 患者的腫瘤樣本，結果腫瘤縮小。相比 doxorubicin 與 fidaxomicin 單獨使用來得有效。第二，研究人員在小鼠模型中共同使用 fidaxomicin 和 doxorubicin，結果發現 MLL-AML 小鼠的存活率提升，且研究過程小鼠皆未死於白血病。
Fidaxomicin 帶來的好處
Fidaxomicin 的老藥新用對 AML 患者來說是一大福音，首先因為該藥已取得 FDA 核准，老藥新用的藥物審核流程相比新藥來得快速，使進入癌症治療的手續、門檻將相對低。再來 fidaxomicin 能快速進入人體臨床試驗，且能針對多種低預後患者群進行研究，提升 AML 癌症治療品質。
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1. Science Translational Medicine (2021). DOI: 10.1126/scitranslmed.abc4822
2. https://www.kcl.ac.uk/news/investigating-the-origin-of-acute-myeloid-leukaemia
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