美国药厂 Ionis Pharmaceuticals (Ionis) 为反义 RNA （antisense RNA）研发大厂。4 日，百健（Biogen）以预付款 6,000 万美金买下 Ionis 反义 RNA 实验疗法 BIIB115，用于治疗脊髓性肌肉萎缩症（Spinal Muscular Atrophy, SMA）。
反义 RNA 疗法与脊髓性肌肉萎缩症
反义寡核苷酸（antisense oligonucleotide, ASO）属于一种 RNA 疗法，治疗原理是以异常 DNA 转录出的 mRNA 为模板并设计出对应反义 RNA 药物，反义 RNA 与 mRNA 结合便能阻止异常 mRNA 片段转译出会造成疾病的蛋白质。
脊髓性肌肉萎缩症是由于运动神经元存活基因（survival motor neuron, SMN）突变，导致患者脊髓与脑干运动神经元缺失，最终是渐进性的肌肉萎缩。Ionis 的 BIIB115 疗法便是应用反义寡核苷酸技术抑制异常 SMN 基因表现，以达到治疗效果。
百健、Ionis 结盟，曾写下全球首个 SMA 药物获准纪录
百健、Ionis 近年陆续进行多项合作计画，最值得注意的是同样在 SMA 治疗领域，由 Ionis 开发、授权百健的 Spinraza（nusinersen）疗法，早在 2016 年获得 FDA 核准，为全球首个 SMA 疗法，此次合作开发的实验疗法有望能达到比 Spinraza 更低的给药频率。
而在神经性疾病方面，两公司也有其他 8 项合作开发中产品线，适应症包含肌萎缩侧索硬化症（ALS）疗法，3 条产品线中 1 项已进入 3 期临床；帕金森氏症 2 项；阿兹海默症 1 项；Angelman 氏症候群（Angelman syndrome）一项。
延伸阅读：FDA 相隔两年终于放行！批准诺华高剂量脊髓注射 SMA 药物试验参考资料：
1. https://www.globenewswire.com/news-release/2022/01/04/2360690/0/en/Biogen-Exercises-Option-with-Ionis-to-Develop-and-Commercialize-Investigational-ASO-for-SMA.html
2. https://www.fda.gov/news-events/press-announcements/fda-approves-first-drug-spinal-muscular-atrophy
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