阿茲海默症治療大突破?小分子新藥抑制神經毒性蛋白改善患者認知功能

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近年來,科學家積極開發新藥,希望能治療阿茲海默症,幫助患者找回那消失的認知和記憶。如患者使用 Biogen 的 aducanumab 18 個月,其認知次要量表-13(ADAS-Cog13)評分改善了 1.4 分。使用 Cassava Sciences 的 sumifilam 6個月後,其認知次要量表-11(ADAS-Cog11)評分改善了 1.4 分。

Annovis Bio 新藥可望改善阿茲海默症認知功能

近日(5/21),Annovis Bio 公布其研究新藥 ANVS401 治療阿茲海默症的第 2a期臨床數據。與治療前相比,ANVS401 治療組在 25 天時,ADAS-Cog11 改善了 4.4 分,約 30%,達到統計學上顯著的認知改善(p=0.04)。與安慰劑相比,ANVS401 治療組在 25 天時,ADAS-Cog11 改善了 3.3 分,約 22%(p=0.13)。另外,在巴金森氏症患者中,ANVS401 也能顯著改善巴金森症狀衡量表(UPDRS)的評分。

再來,他們發現,4 種與阿茲海默症和巴金森氏症有關的發炎生物標記,在ANVS401 組治療 25 後,都顯著下降。

安全性方面,ANVS401 的不良反應與先前的數據一致,且沒有可能因藥物治療所引起的不良反應。

ANVS401 抑制神經毒性蛋白,保護軸突神經傳導

已知類澱粉前驅蛋白(amyloid precursor protein, APP)、tau 蛋白和 αSYN 等多種神經毒性蛋白會導致軸突神經傳導受損,而 ANVS401 能抑制這些神經毒性蛋白的轉譯,然後改善軸突神經傳導,減少發炎,避免神經細胞死亡,進而改善認知和功能。

ANVS401 是一種親脂性小分子化合物,患者口服後,很容易進入大腦,根據藥代動力學分析數據顯示,該藥物在大腦的濃度約為血漿濃度的 6 至 8 倍。

未來試驗方向

他們也將繼續分析 14 位阿茲海默症患者和 14 位巴金森氏症患者的腦脊髓液和血漿檢體進行分析,以測量毒性級聯反應的反轉,並有望在未來 2 個月內報告更多數據。最後40名患者正在接受不同劑量的治療,以確定最佳劑量。

儘管他們尚不清楚 ANVS401 在治療一個多月後,如何影響患者的認知,但依現有的結果顯示,該藥物有望改善或終止阿茲海默症的進展。

延伸閱讀:阿茲海默症這一新藥 2 期臨床試驗正面!顯著減緩認知功能退化

參考資料:
1. https://irpages2.eqs.com/websites/annovis/English/431010/us-press-release.html?airportNewsID=364451b1-06a7-4b96-a389-016f3ef3e6e3
2. http://www.pmlive.com/pharma_news/ema_reviewing_biogens_potential_alzheimers_drug_for_use_in_the_eu_1355738

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