痛風是血液中尿酸濃度過高引起的急性關節炎，據統計美國有超過 900 萬名痛風患者，其中有 1/3 接受口服降尿酸（urate-lowering）治療，用以平衡血液中尿酸濃度，但有些病患服用口服藥後疼痛難以緩解。痛風盛行率隨現代人飲食習慣、生活方式改變增加，藥物市場需求也不斷擴大。
6 月 21 日美國藥廠 Arrowhead 與愛爾蘭 Horizon 聯合宣布達成合作協議，將共同開發用於治療痛風的 RNA 療法 ARO-XDH。ARO-XDH 是由 Arrowhead 開發，目前仍未公開過的一項 RNA 干擾（RNA interference）療法。
根據協議， Arrowhead 將獲得 4 千萬美元預付款進行 ARO-XDH 臨床前研究，里程碑授權金可達 6.6 億美元，並產品上市後有資格獲得適用於青少年族群的授權使用費。Horizon 則取得 ARO-XDH 全球獨家授權，以及負責臨床開發與商業化進展。
ARO-XDH 療法
ARO-XDH 是目前仍在臨床前試驗階段的痛風療法，其治療原理是標靶黃嘌呤脫氫酶（xanthine dehydrogenase, XDH），也就是造成病患體內高濃度血清尿酸（serum uric acid, sUA）的來源。ARO-XDH 會應用 Arrowhead 開發的標靶干擾 RNA 分子（Targeted RNAi Molecule, TRiMTM）藥物平台，研發以 XDH 為標靶，降低病患血清尿酸濃度的治療，可緩解尿酸排泄不足造成對骨頭、關節造成的負面影響。
Arrowhead RNAi 療法市場佈局概況
近年來 Arrowhead 積極擴展 RNAi 治療市場，涵蓋許多疾病種類。
2020 年 8 月 Arrowhead 與 Takeda 合作開發 ARO-AAT，用於治療罕見基因突變導致 α1-抗胰蛋白酶缺乏症（α-1 antitrypsin deficiency, AATD）肝病病患。
Arrowhead 與 J&J 旗下 Janssen 藥廠也共同開發多項 RNAi 療法，如治療 B 肝的 JNJ-3989，該療法已進入第 2 期臨床試驗。雙方合作還包含 ARO-JNJ2、ARO-JNJ3 兩項前臨床試驗，都尚未公開其適應症。
延伸閱讀：痛風藥秋水仙素減緩 COVID-19 病症？解析第 3 期臨床數據參考資料：
1. https://www.businesswire.com/news/home/20210621005240/en/Arrowhead-Pharmaceuticals-and-Horizon-Therapeutics-Announce-Collaboration-to-Develop-RNAi-Therapeutic-for-Uncontrolled-Gout
2. https://www.takeda.com/newsroom/newsreleases/2020/takeda-and-arrowhead-collaborate-to-co-develop-and-co-commercialize-aro-aat-foralpha-1-antitrypsin-associated-liver-disease/
3. https://arrowheadpharma.com/pipeline/
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