开发一种有效新药的背后，庞大的金钱与时间投入远超过我们想像
美国食品药物管理局的在 2013 年的一份数据指出，开发一种新药的平均成本近 26 亿美元，时间更长达 14 年之久，才能将药物从实验室推向市场，而令人遗憾的是，最后真正能在市场生存的药物通常不到 5%。以阿兹海默症为例，国际制药巨头在开发治疗药物时陆续出现挫折，如 2016 年美国制药大厂礼来（Lilly）在投资 10 亿美元后，无奈地宣布其开发药物 Solanezumab 临床试验失败；辉瑞（Pizer）与 Axovant Sciences 皆宣布暂停该病症的药物研究，另外一家默克药厂（Merk）也在无法确定新药Verubecestat正面的效益与风险后，宣布终止其三期临床试验。
虽然科学家在面对高昂药物研发成本和测试时间的情况下，仍试图使用新药来治疗包括癌症、阿兹海默症、帕金森氏症在内的数百种重大疾病，但在此同时还是不断寻找其他方法，希望能降低开发成本。如今人工智能技术能以更快、更有效率的方式，加快科技的进步。许多药厂和大学研究团队开始使用 AI 运算技术，来预测治疗效果最好的药物分子，以推动研发新药的脚步并协助处理某些棘手的医学问题。
人类无法处理的巨量资料，须由 AI 协助才能加快科学研究的速度
根据 TrendForce 最新研究指出，药物开发的最大瓶颈通常在于研究的早期阶段，尤其是从确定潜在疾病目标（通常是身体内的蛋白质）到测试候选药物是否能够达到目标所需的时间。许多欧美大厂商已嗅到这趋势，标榜以 AI 辅助新药开发的新创公司如雨后春笋般创立，例如 Atomwise、Insilico Medicine 等，吸引全球如辉瑞、默克、葛兰素等大药厂与这些新创公司合作，希望以 AI 强化产品开发的核心竞争力。
一家总部位于伦敦的人工智能公司 BenevolentAI ，也是目前欧洲最大的私人 AI 公司，使用深度学习软件在 NVIDIA DGX-1 人工智能超级电脑的辅助下，解读和分析大量资料。 2016 年，该公司在一周内确定了 5 个萎缩性脊椎侧索硬化症（Amyotrophic Lateral Sclerosis, ALS）的候选药物。若没有人工智能，这个过程可能花费需要数年时间。他们利用深度学习和自然语言处理技术来了解和分析巨量生物科学资讯，包括基因、药品、专利资料等等，再加上每天逾万件生医领域期刊和数据库内容，以改造药品研发的过程。在不断试验的过程中，发现透过 AI 筛选药物的功效较其他现有方法更加迅速有效。
寻找候选药物对 AI 公司来说，只要确定了有希望的疾病目标，就大大减少了设计候选药物所需的试验和错误数量。他们以 AI 为导向的药物开发，包括了 20 多个针对罕见癌症、神经退化性疾病和中枢神经系统疾病的药物计划，预估可以将相关成本降低 60％，并将药物设计时间从三年缩短到一年，公司董事长 Ken Mulvany 表示，该公司的人工智能接受过训练，不仅了解生物医学语言，更可以协助寻找药物、疾病和蛋白质之间的关系。他们的下一步，就是在取得专利后，接触药厂以进行研发。
总部位于多伦多的生物技术公司 BenchSci 调查了 16 家制药公司和 60 多家使用 AI 进行药物开发的新创公司。其中包括位于巴尔的摩的 Insilico Medicine运用生成对抗网络（ Generative Adversarial Network, GAN ）这项相当新的深度学习技术，“想像”拥有某些特性的新款癌症般分子，生成两个相互对抗的神经网络模型，利用具有判别力的模型从生成模型和实际资料取得输入内容，尝试在两者间进行判别；或是依设计开发分子的哈佛大学的化学与化学生物学教授 Alán Aspuru-Guzik ，使用 CUDA 平行运算平台及 cuDNN 搭配 Theano 深度学习架构，还有25万个药物分子来训练他的深度学习软件。Aspuru-Guzik 教授说，深度学习软件还会合并现有药物的特性，产生出新的分子结构，或许有助于加快发现药物的脚步。
而科技巨擘 – 微软和 IBM 在这场 AI 大战中也未缺席。微软华盛顿实验室（ Microsoft Research Labs in Redmond, Washington ）利用 AI 投入药物设计和药理学研究，并称该技术为“巨大的机遇”；而在生医应用领域知名的 IBM Watson 亦于 2016 年与辉瑞公司签署了一项协议，希望利用 Watson 加速在免疫肿瘤学领域的药物发现。
AI 仅能补充科学家的技巧，研究结果最终还是得由人类来验证
过去传统制药方法以生物制造和化学合成为主，必须合成及测试非常庞大数量的化合物，就算是经过层层关卡萃取出新药品，还必须经过确效及人体试验等流程，因此能够成功开发新药的可能性非常低。随着生物技术的发展，这样的窘境有了突破，透过电脑辅助药物筛选而开创了与过去化学导向不同的新方式，例如高速筛选系统（High and Ultra-high Throught Screening, UHTS）、基因分析表现和蛋白质组学等，进步的技术可撙节开支而更加有优势。现在，在 大数据的辅助下，即使是使用以前同样的检测方法，在初步就可以利用人工智能筛选与淘汰一些候选药物，并保留一些有价值的数据，更进一步整合药物开发的各种相关知识，并导入机器学习、资料探勘等技术，对药物交互作用进行分析研究，以建立更全面、更合逻辑的方式，大量减少不必要的错误尝试，进一步降低制药成本。在 AI 辅助之下，各类蛋白质药或标靶药物的开发得以突破传统药物设计的限制，新药快速发展的时代即将起飞，如同 Insilico Medicine 执行长 Alex Zhavoronkov就表示：“ AI 应用于制药业是一种新的革命。”
虽然有些不同的声音担心人工智慧将取代科学家，但更多的是对人工智能对新药开发的期待，如同 BenevolentBio 的 Hunter 说：“站在人工智能与制药业的交叉路口，真是令人兴奋。我希望能更快找出更多药物来治疗患者。”
延伸阅读：免疫守门员 T 细胞受体和人工智能 携手抗癌文 / Miggy Chang
参考资料：
1.https://press.trendforce.com.tw/node/view/3647.html
2.https://www.nbcnews.com/health/health-news/next-moon-shot-u-s-scientists-target-human-brain-exploration-n215061
3. http://benevolent.ai/
4. http://www.oncotarget.com/index.php?journal=oncotarget&page=article&op=view&path%5B0%5D=14073&path%5B1%5D=44886
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