“孤儿药”又称为罕见病药，指用于预防、治疗、诊断罕见病的药品。在美国，罕见疾病是指患病人数少于 20 万人的疾病。自 1983 年以来，美国通过《孤儿药法案》的实施，给予企业相关政策扶持，以鼓励罕见病药品的研发。到 2026 年，全球孤儿药市场将逐步增长，估计价值 3262.5 亿美元，复合年增长率约为8.5％。
亚盛医药共有 4 个试验式新药获得 6 项 FDA 孤儿药资格。2020 年 5 月，该公司第三代 BCR-ABL 抑制剂 HQP1351 获得 FDA 孤儿药资格认定，适应症为慢性骨髓性白血病（chronic myeloid leukemia, CML）。同年 7 月和 9 月，新型口服 Bcl-2 选择性小分子抑制剂 APG-2575 分别治疗华氏巨球蛋白血症（Waldenstrom’s macroglobulinemia, WM）和慢性淋巴性白血病（chronic lymphocytic leukemia, CLL）取得 2 个孤儿药资格认定。随后，FDA 再授予 MDM2-p53 抑制剂 APG-115 孤儿药资格认定，用于治疗胃癌；10月9日，MDM2-p53 抑制剂 APG-115、Bcl-2/Bcl-xL 抑制剂 APG-1252 再获 2 项FDA孤儿药资格，分别用于治疗急性骨髓性白血病（acute myeloid leukemia, AML）和小细胞肺癌（small cell lung cancer, SCLC）。
HQP1351 对 BCR-ABL 以及包括 T315I 突变在内的多种 BCR-ABL 突变体有突出效果，用于治疗一代、二代 TKI 抗药性的 CML 患者。2019 年 7 月，该药获美国 FDA 临床试验许可，直接进入第 1b 期临床试验。该药同时也为中国第一个三代 BCR-ABL 标靶抗药性 CML 治疗药物，目前已处于关键第2期临床试验阶段，预计今年提交新药上市申请（NDA）。
APG-2575现已获得美国、中国、澳大利亚多项第 1b/2 期临床试验许可，正在全球同步推进多个血液肿瘤适应症的临床开发。其中作为单药或联合治疗复发╱难治 CLL/小淋巴细胞淋巴瘤（small lymphocytic lymphoma, SLL）的一项全球第1b/2 期临床研究在进行中，正在美国和澳大利亚招募患者。
APG-115 对 MDM2 具有高度结合亲和力，通过阻断 MDM2-p53 交互作用进而恢复 p53的肿瘤抑制活性。APG-115 也是第一个在中国进入临床试验阶段的 MDM2-p53 抑制剂，已在中国和美国展开多项治疗实体瘤及血液肿瘤的临床研究。
APG-1252 可经由选择性抑制 Bcl-2 及 Bcl-xL 蛋白修复细胞凋亡。正在美国和澳大利亚进行针对晚期癌症患者的临床第 1 期剂量爬坡试验，在美国进行针对联合紫杉醇治疗复发难治 SCLC 患者的第 1b/2 期试验，并在中国进行针对 SCLC 患者的单药临床第 1 期剂量爬坡试验。临床数据显示，APG-1252 在 SCLC 及其他晚期实体瘤患者中具有良好的安全性，并初步显示疗效。
作者：侯庆辰 博士/ James Hou/ 总经理/ 南京华讯知识产权顾问有限公司
修订＆校阅：基因线上编辑团队
参考资料：
https://www.chinaipic.com/news/542.html
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