第 25 屆美國基因與細胞治療年會（American Society for Gene and Cell Therapy, ASGCT）剛落幕，基因線上帶領讀者精彩回顧此次 2022 年基因與細胞治療年度盛會中，值得關注的會議論壇焦點。
年會中的「基因療法新興監管趨勢」論壇，來自美國食品藥物管理局（FDA）與歐洲藥品管理局（EMA）兩大指標性性監管單位專家，討論到監管機關隨著新興再生醫療療法興起採取的因應策略，以及 COVID-19 疫情如何加速創新臨床試驗設計與基因療法發展的進程。
該論壇與會專家有來自 FDA 生物製劑評估與研究中心（Center for Biologics Evaluation and Research）的 Peter Marks 主任，與 EMA 先進療法部門（Advanced Therapies）負責人 Ana Hidalgo-Simon 博士。
從 FDA 近年核准案看未來新藥研發動向！（基因線上國際版）公私部門協力推動基因療法進步
提及跨部門合作在基因療法進展的影響力，Peter Marks 主任介紹了美國國家衛生研究院（ NIH）主導的 Bespoke Gene Therapy 結盟計畫，是成功鏈結公、私部門協力案例。面對到基因療法目前困境，例如重複使用病毒載體方式，其標準化技術可以藉由專利保護取得產品的市場競爭力，甚至對於罕見疾病領域也可行，使基因療法公司的商業模式更加穩固；從這個角度來看，公私部門合作對於基因療法商業化發展極為重要。
打破單一監管單位的臨床試驗法規限制
Ana Hidalgo-Simon 博士另外以歐洲經驗切入，談到 EMA 採納新臨床試驗法規的幫助。由於歐盟各成員國在臨床試驗規範上不一，因此要在歐洲執行相關試驗經常面臨法規歧異的限制。Hidalgo-Simon 博士強調透過協調、融合不同規範系統能夠解決此困境，也帶來擴大合併試驗數據的好處，最成功案例莫過於 COVID-19 流行期間，各國藉由共享研究成果、打破單一機構的試驗設計規範，使得疫苗研發與接種速度得以如此迅速。
Peter Marks 主任則回應道，儘管細胞和基因治療中在目前臨床試驗階段有許多創新值得期待，但普遍而言這些療法缺乏標準化製程、測定成效和方法學的一致性，這會導致能順利進入後期商品化發展的成果有限。
COVID-19 帶來新變革
COVID-19 翻轉全球生醫製藥產業，使研發與治療資源重新分配。此外政府監管機關也面臨許多挑戰，整體而言，FDA 與 EMA 都朝向更加接受遠距審查的作業模式。
至於與基因細胞較相關的層面，Ana Hidalgo-Simon 博士提到，歐洲向來對基因改造生物（genetically modified organisms, GMO）的接受度較低，不過新冠疫情帶來些許轉變，一些嚴禁基改的國家自疫情爆發以來，針對 GMO 產品有法規放寬趨勢。
創造鏈結學術、產業、政府的生態系統
論壇最後，聽眾提問精彩問題，包含：細胞與基因療法的加速審查批准、監管環境將因應產業發展動向做出哪些改變。專家講者皆強調要創造讓不同機構、單位更多溝通機會，不論是產業界與政府監管單位之間、研發公司與患者/客戶之間、或者學術界基礎研究方與商化開發方之間，藉由不同利益相關人交流互動建立的合作關係，將能促進新興產業更健全發展。
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