FDA、EMA 对于基因疗法的未来监管动向?美国 ASGCT 基因与细胞疗法年会焦点回顾

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第 25 届美国基因与细胞治疗年会(American Society for Gene and Cell Therapy, ASGCT)刚落幕,基因线上带领读者精彩回顾此次 2022 年基因与细胞治疗年度盛会中,值得关注的会议论坛焦点。

年会中的“基因疗法新兴监管趋势”论坛,来自美国食品药物管理局(FDA)与欧洲药品管理局(EMA)两大指标性性监管单位专家,讨论到监管机关随着新兴再生医疗疗法兴起采取的因应策略,以及 COVID-19 疫情如何加速创新临床试验设计与基因疗法发展的进程。

该论坛与会专家有来自 FDA 生物制剂评估与研究中心(Center for Biologics Evaluation and Research)的 Peter Marks 主任,与 EMA 先进疗法部门(Advanced Therapies)负责人 Ana Hidalgo-Simon 博士。

从 FDA 近年核准案看未来新药研发动向!(基因线上国际版)

公私部门协力推动基因疗法进步

提及跨部门合作在基因疗法进展的影响力,Peter Marks 主任介绍了美国国家卫生研究院( NIH)主导的 Bespoke Gene Therapy 结盟计画,是成功链结公、私部门协力案例。面对到基因疗法目前困境,例如重复使用病毒载体方式,其标准化技术可以借由专利保护取得产品的市场竞争力,甚至对于罕见疾病领域也可行,使基因疗法公司的商业模式更加稳固;从这个角度来看,公私部门合作对于基因疗法商业化发展极为重要。

打破单一监管单位的临床试验法规限制

Ana Hidalgo-Simon 博士另外以欧洲经验切入,谈到 EMA 采纳新临床试验法规的帮助。由于欧盟各成员国在临床试验规范上不一,因此要在欧洲执行相关试验经常面临法规歧异的限制。Hidalgo-Simon 博士强调透过协调、融合不同规范系统能够解决此困境,也带来扩大合并试验数据的好处,最成功案例莫过于 COVID-19 流行期间,各国借由共享研究成果、打破单一机构的试验设计规范,使得疫苗研发与接种速度得以如此迅速。

Peter Marks 主任则回应道,尽管细胞和基因治疗中在目前临床试验阶段有许多创新值得期待,但普遍而言这些疗法缺乏标准化制程、测定成效和方法学的一致性,这会导致能顺利进入后期商品化发展的成果有限。

COVID-19 带来新变革

COVID-19 翻转全球生医制药产业,使研发与治疗资源重新分配。此外政府监管机关也面临许多挑战,整体而言,FDA 与 EMA 都朝向更加接受远距审查的作业模式。

至于与基因细胞较相关的层面,Ana Hidalgo-Simon 博士提到,欧洲向来对基因改造生物(genetically modified organisms, GMO)的接受度较低,不过新冠疫情带来些许转变,一些严禁基改的国家自疫情爆发以来,针对 GMO 产品有法规放宽趋势。 

创造链结学术、产业、政府的生态系统

论坛最后,听众提问精彩问题,包含:细胞与基因疗法的加速审查批准、监管环境将因应产业发展动向做出哪些改变。专家讲者皆强调要创造让不同机构、单位更多沟通机会,不论是产业界与政府监管单位之间、研发公司与患者/客户之间、或者学术界基础研究方与商化开发方之间,借由不同利益相关人交流互动建立的合作关系,将能促进新兴产业更健全发展。

作者:​​Arvind C. Shekhar
编译:Kathy
原文:https://www.geneonline.com/convergence-communication-and-commercialization-the-cornerstones-in-emerging-regulatory-trends-2/

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