RNA 技术因 COVID-19 疫情如日中天，各家药厂纷纷入场投资，近期在 RNA 疗法领域少有动作的阿斯特捷利康（AstraZeneca，简称 AZ）也祭出 1.95 亿美元合作案，期望开发次世代 RNA 疗法。
AZ 日前与英国生技公司 VaxEquity 合作，利用自我扩增 RNA（self-amplifying RNA, saRNA）开发 26 个有药物潜力的位点。而这家公司是由伦敦帝国学院教授 Robin Shattock 与其同事在 2020 年创立，也就是伦敦帝国学院的新创衍生公司。
saRNA 是新一代 RNA 技术？
saRNA 是 RNA 的一种，它在结构上与辉瑞与莫德纳疫苗使用的 mRNA 相似，但因拥有自我扩增的特性，所以又被称为新一代的 RNA 技术。其自我扩增功能使单股 saRNA 能自我复制，产生更多模板，因此可转译出比 mRNA 更多的蛋白，所以 saRNA 疫苗与疗法所生成的蛋白数也更多、更稳定，可靠少剂量达到与 mRNA 同等效果。而这就是 VaxEquity 的技术核心
合作中，双方将针对最多 26 个位点开发候选药物，AZ 会资助药物的临床、商业化费用，并在把药物纳入产品线后，支付最高 1.95 亿美元的里程碑权利金给 VaxEquity。
AZ 三场破亿美元 RNA 合作案
AZ 在 RNA 疗法研发上少有合作案，但合作金额皆破亿。最近一次是 2020 年 6 月与美国生技公司 Accent Therapeutics 的合作。当时双方以癌症为适应症，开发 RNA 修饰蛋白（RNA-modifying proteins, RMPs）标靶药物。
合作中，AZ 会支付 5,500 万美元预付款，与 11 亿美元里程碑权利金给 Accent Therapeutics，并负责候选药物在第 1 期临床后的开发，Accent Therapeutics 则是负责临床前至第 1 期临床试验的阶段。
2020 年 3 月，AZ 也与英国生技公司 Silence Therapeutics 用短小干扰 RNA（siRNA）开发心血管、肾脏、代谢、呼吸道疾病的 RNA 疗法。Silence Therapeutics 将取得 8,000 万美元预付款与最高 4 亿美元的里程碑权利金。
可注意的是，AZ 在 2013 年有与莫德纳合作，投入近 4.2 亿美元开发 4 种适应症的 mRNA 疗法，包含癌症、严重心血管疾病、代谢疾病与肾脏疾病。合作中，莫德纳负责 mRNA 的设计与量产，AZ 则会资助候选药物在临床前、临床至商业化阶段的支出。
延伸阅读：自然 RNA 修饰，基因检测的新兴潜力股！专访中研院庄树谆研究员参考资料：
1. https://www.astrazeneca.com/content/astraz/media-centre/press-releases/2021/astrazeneca-to-discover-and-develop-self-amplifying-rna-therapeutics-in-new-collaboration-with-vaxequity.html
2. https://silence-therapeutics.com/investors/press-releases/press-releases-details/2020/Collaboration-with-AstraZeneca/default.aspx
3. https://www.accenttx.com/press-releases/accent-therapeutics-and-astrazeneca-to-discover-and-develop-novel-cancer-therapeutics-in-new-collaboration/
4. https://www.astrazeneca.com/media-centre/press-releases/2013/astrazeneca-moderna-therapeutics-cardiometabolic-diseases-cancer-treatment-21032013.html#!
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