对抗巴金森氏症有感? 2 项细胞与基因疗法早期试验启动!

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巴金森氏症为常见的神经退行性疾病之一,全球约超过 1000 万人罹患此病,患者大脑中的神经细胞损伤,导致多巴胺表现降低 60%-80%,造成肢体或躯干不自主的颤抖、僵硬、痉挛和运动障碍。左旋多巴(Levodopa)是目前该疾病治疗中被认为最有效的药物,能减轻患者的症状,但它们的作用会随着疾病的恶化而减弱,目前还没有完全缓解的疗法。

为了解决这样的困境,Bayer 二家子公司 BlueRock Therapeutics(BlueRock)和 Asklepios BioPharmaceutical(AskBio)分别开发一种新型细胞疗法 DA01 和一种基因疗法来治疗巴金森氏症。

细胞疗法 DA01 第 1 期临床试验

DA01 主要是透过人类胚胎干细胞(embryonic stem cell, ESC)分化出能产生多巴胺的神经元,来重建巴金森氏症患者的大脑神经回路,进而帮助他们恢复失去的运动能力。

DA01 的第一期临床试验(NCT04802733)将在美国和加拿大等地区招募 10 名巴金森氏症患者,他们需接受手术将 DA01 移植到壳核中,壳核是受该疾病影响的大脑深部结构。主要试验目标是评估 DA01 在移植后 1 年的安全性和耐受性。次要试验目标是评估移植后 1 年和 2 年移植细胞存活和运动影响的证据,以评估 2 年后的持续安全性和耐受性。

基因疗法第 1b 期临床试验

AskBio 的基因疗法透过腺相关病毒(AAV)将人类神经胶质细胞系衍生的神经营养因子(glial cell line-derived neurotrophic factor, GDNF)基因传递给壳核内的神经元,进而在受巴金森氏症影响的大脑区域中分泌和表现 GDNF。

先前囓齿动物和非人类灵长类动物模型研究中,研究人员长期使用 AAV-GDNF 可以诱导 GDNF 的持续表现,进而促进这些动物的脑神经元再生,并且显著恢复牠们的运动。

该研究团队于 2020 年 8 月已经启动这项基因疗法的第 1b 期临床试验(NCT04167540),正在美国招募患者,以评估安全性和初步疗效。至今,共有 10 名患者加入该临床试验。

潜力无穷

虽然这二项临床试验还处于早期阶段,但 Bayer 细胞和基因治疗部门负责人 Wolfram Carius 博士非常乐观地表示,这二项候选疗法具有非常巨大的潜力来治疗巴金森氏症,这可能是第一次来有效阻止且反转这种神经退化性疾病,来帮助满足其高度未满足的医疗需求的患者。

延伸阅读:巴金森氏症病前诊断

参考资料:
1. https://media.bayer.de/baynews/baynews.nsf/id/Bayer-to-advance-two-first-of-its-kind-cell-and-gene-therapies-for-Parkinsons-disease
2. https://parkinsonsnewstoday.com/2021/04/09/health-canada-allows-start-da01-phase-1-trial-testing-parkinsons-cell-therapy/

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