BIO CEO 2021 亮点:创新管道、聚焦正确投资、新兴疗法和诊断方法

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在过去二十年中,癌症治疗已有显著进展,但仍有许多挑战存在。许多顶尖生技药厂的专家齐聚“BIO CEO & Investor Conference”来讨论“如何持续推动肿瘤学研究的创新”、“聚焦于正确投资”、“免疫检查点治疗的未来”以及“新兴疗法将改变肿瘤学游戏规则”。

推动肿瘤学研究的创新:内外兼具?

为了推动创新,Eli Lilly 追求令人信服的科学。该公司新兴科技与创新部门总监 Avnish Kapoor 提到,获得创新性癌症治疗的口号是“追求可控制达成的目标,即根据当前的医疗标准,这些需求有明显的未满足需求”。

Eli Lilly 将外部和内部创新的比重各设为 50%,以推动肿瘤学的创新。外部扩展创新,例如他们收购 Loxo Oncology。另外,他们也在透过新的方式来扩展其现有领域,以解锁难以捉摸的目标。但 Kapoor 也表示仍需要内部创新,因此该公司仍正在寻找可以支持其内部计划的人。

Amgen 全球发展副总裁 Greg Friberg 表示,“一切都是外部创新,一个人需要一个不同的生态系统来创造机会。了解肿瘤遗传学与现有疗法之间的关系,并将其与可以使程序产业化的大型组织的机器相结合,这最终是我们所要寻找的。”

发现酷创新:创业投资家的观点

从历史上看,投资者一直将生物科技领域视为具风险性的投资。然而,在最近几年中,巨大的投资不断在该领域发生。

因此,创业投资家如何决定投资哪个项目?Vertex Ventures 董事总经理 Carolyn Ng 提到有几种方法。

投资者首先关注该技术可能在未来取得突破的迹象,例如在“转化的黄金时间”内发生的技术。其二,创投还着眼于该技术在解决患者群体方面的潜力。“只有某些类别的科学研究属于这一类。肿瘤学、标靶肿瘤学和最近的细胞疗法就是其中的一些领域,这就是我们看到资金流入最多的地方。” 她指出。这些领域已经显示出前所未有的有效性表现,并且投资风险相对较低。

然而,有许多这样的药物或技术尚处于转化的黄金时期,但它们在将来可能会大有作为。那么,创投如何决定投资哪种高风险技术或药物呢?他们研究了未知的生物学未知、抗药性机制或药物作用持久性具有多少科学风险。他们还着眼于设计阶段的概念验证临床试验以及其他一些因素,然后才涉足未知领域。

改变投资者的风向:新任执行长的观点

在过去几年中,生物科技投资的风向无疑已经改变了整个产业的方向,因为他们现在已经开始对实验室以外的研究进行投资。

Boundless Bio 执行长、总裁兼董事 Zachary Hornby 回忆起较早的时代,投资者对没有即时市场机会或没有足够的患者进行测试的药物(例如精密药物)退避三舍。但是随着时间的流逝,这种观点已经改变,现在投资者愿意投资于生物学,而不仅仅是即时的商业价值。

话虽如此,对于一些新主意的新公司来说仍然很难引起人们的注意。据 Kezar Life Sciences 总裁执行长 Christopher Kirk 所说,投资者在很大程度上依赖于模式辨识,并继续投资那些肯定会获胜的公司,因此仍处于早期临床试验阶段的程序很难引起他们的注意。

成功的关键:科学、速度还是机缘?

对于更大型的生物科技公司而言,速度绝对是成功的口头禅。在测试一个想法时,与小型生物科技公司相比,它们具有更多的优势,因为它们可以快速委托资源、人力和智慧来执行该想法。

Amgen 全球发展副总裁 Greg Friberg 警告说,尽管速度很重要,但公司应承担足够科学知识和责任,以教育方式解决所有必要的问题,进而对药物进行 360 度的研究。“如果我们准备好并且很聪明,那么可以从试验中提取出最好的数据,并从中获得最大的收益。”

至于机缘,Life Sciences 总裁执行长 Christopher Kirk 提到:“财富偏爱有准备的人。”

免疫检查点疗法的未来

Vertex Ventures 董事总经理 Carolyn Ng 提到:“免疫检查点疗法已经成为肿瘤适应症疗法的中坚力量。” 即使到了今天,大型制药公司还是把赌注押在了从事该领域研究的公司上,例如 Gilead 收购 Forty Seven。这是因为每家公司都意识到拥有自己的 PD-1 抑制剂的临床重要性,他们可以将其与某些药物结合并在患者体内进行临床测试。

绕过失败的目标

对于像 Kezar Life Sciences 或 Boundless Bio 这样的新创业公司来说,分子的失败可能是一个大问题。但是,这些公司的执行长对此有不同的看法。

Kezar Life Sciences 总裁执行长 Christopher Kirk 表示,“只有在您无法将科学延伸到最后一次尝试之后,故障才真正存在。如果我们能够从失败中吸取教训,并从这些知识中开发出新的分子,那就成功了。”失败的试验教会了许多有关一类分子工作的知识,这有助于他们建立新一代可以用于制备分子的分子。

Boundless Bio 执行长、总裁兼董事 Zachary Hornby 对此表示同意,并指出了他们公司用来应对失败的策略,其公司以以平台为中心,可以一次确定并验证多个目标。这样做的好处是,在任何时候,他们都可以有 2-4 个正在积极努力的目标。如果其中一个失败,则其他人可以当作候补,随时补上。

新兴疗法和诊断方法将改变肿瘤学游戏规则

所有专家一致投票通过细胞疗法来改变游戏规则。Carolyn Ng 提到,细胞疗法将持续非常重要,仍然可以达到很多目的。

科学家们的目标是能够标靶实体瘤并超越具有 δ 和 NK 细胞的CAR-T。专家们还着眼于同种异体细胞疗法或现成的疗法,以改变肿瘤学的游戏方式。

预期在几年内发展的另一个领域是标靶蛋白质降解。Christopher Kirk 说:“在24个月内,将对这是否是一种可行的方式有一个很好的了解,并获得针对这种特定治疗方式的最佳目标的一些提示。”

另外,涉及治疗体内突变的体内基因编辑也即将到来。Avnish Kapoor 表示,尽管该技术听起来像是科幻小说,但它可能迟早会发生。在未来的24个月中,他预计该领域将随着新疗法的发展而蓬勃发展。

尽管市场上有多种癌症疗法,但是很少有能够在开始时检测到最小的癌细胞或在治疗后检测到任何剩余细胞的诊断方法。Greg Friberg 认为,这也将是革命发生的地方。可以从大量正常细胞中剔除少量癌细胞的诊断技术的发展将改变游戏规则。

作者:Ruchi Jhonsa
编译:Parker

参考资料:
https://geneonline.news/en/bioceo21-scientists-and-investors-weigh-on-pioneering-innovations-and-investments-in-oncology/

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