美國 FDA 生物製劑評估暨研究中心主任 Peter Marks 和基因療法產業人士在 BIO Digital 2021 大會上，討論近期基因療法產品產生的副作用以及如何因應和解決。
安全性問題反而是促進科學進步的動力
Marks 主任認為，FDA 必須保證藥物和新療法的安全，而人們在研究中看到基因療法的毒性，遇到挑戰，這不見得是壞事，如果人們沒有看到這一點，就不會挑戰自己的極限。雖然人們會遇到障礙物，減緩前進的力量，但這也可能會促進科學上的進步。
Asklepios BioPharmaceutical 治療學總裁 Katherine High 博士認同 Marks 主任的評論。她也表示，很高興看到臨床界能聚集在一起討論，且迅速解決基因治療中出現的一些副作用。當人們在基因治療臨床試驗中，得到了出人意料的結果時，其實是一個非常有趣的現象，這是所有參與該試驗的人都沒有預料到的。由於人們習慣於用一種模式去思考，當大家一起討論，就得到了不同的想法，來解決這樣的問題。
再來她提到，Norvartis 基因療法 Zolgensma（onasemnogene abeparvovec-xioi）被FDA 核准治療 2 歲以下脊髓性肌肉萎縮症（SMA）患者。該基因療法與幾例血栓性微血管症病例有關。FDA 也在仿單中添加了有關這種風險的新警告和預防語言。在這樣的情況下，副作用非常迅速地組合在一起，然後大家製定了解決方案。
然而，她還指出了過去一年中在研究基因治療產品中出現的幾種更嚴重和不可逆的事件。如在 Adverum Biotechnologies 的黃斑部病變基因療法 ADVM-022 第二期研究中，其中有位患者的一隻眼睛失去了視力。Astellas Pharma 和 Audentes Therapeutics 的 X-linked 肌小管病變基因療法 AT132（resamirigene bilparvovec）中，有 3 位兒童死亡，主因是高劑量且有肝病變。
不可預知性，降低投資意願
雖然 FDA 專家和產業界可能不會將嚴重副作用視為該領域的壞兆頭，但該領域的潛在投資者可能會有不同的感受。
Morgan Stanley 董事總經理兼生物技術投資銀行業務主管 Albert Hwang 表示，這些安全性事件反而澆熄了投資者對基因治療領域公司的熱情。人們不喜歡看到很多安全和新藥審查過程的不可預測性，並不是因為他們認為這些不應該被關注。反而是，當發生嚴重安全事件、完整的回覆或需要更多的證據來證明藥物安全時，進入市場和營收的時間規劃自然而然被延遲，在此過程中降低公司的估值。這種不可預測性確實讓投資者對整個基因治療領域的投資更加保守，轉而去投資那些沒有問題的，且可以量化已知情況。簡言之，現在與基因治療發展相關的不可預測性使得人們投入資金變得更加困難。
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