美国 FDA 生物制剂评估暨研究中心主任 Peter Marks 和基因疗法产业人士在 BIO Digital 2021 大会上，讨论近期基因疗法产品产生的副作用以及如何因应和解决。
安全性问题反而是促进科学进步的动力
Marks 主任认为，FDA 必须保证药物和新疗法的安全，而人们在研究中看到基因疗法的毒性，遇到挑战，这不见得是坏事，如果人们没有看到这一点，就不会挑战自己的极限。虽然人们会遇到障碍物，减缓前进的力量，但这也可能会促进科学上的进步。
Asklepios BioPharmaceutical 治疗学总裁 Katherine High 博士认同 Marks 主任的评论。她也表示，很高兴看到临床界能聚集在一起讨论，且迅速解决基因治疗中出现的一些副作用。当人们在基因治疗临床试验中，得到了出人意料的结果时，其实是一个非常有趣的现象，这是所有参与该试验的人都没有预料到的。由于人们习惯于用一种模式去思考，当大家一起讨论，就得到了不同的想法，来解决这样的问题。
再来她提到，Norvartis 基因疗法 Zolgensma（onasemnogene abeparvovec-xioi）被FDA 核准治疗 2 岁以下脊髓性肌肉萎缩症（SMA）患者。该基因疗法与几例血栓性微血管症病例有关。FDA 也在仿单中添加了有关这种风险的新警告和预防语言。在这样的情况下，副作用非常迅速地组合在一起，然后大家制定了解决方案。
然而，她还指出了过去一年中在研究基因治疗产品中出现的几种更严重和不可逆的事件。如在 Adverum Biotechnologies 的黄斑部病变基因疗法 ADVM-022 第二期研究中，其中有位患者的一只眼睛失去了视力。Astellas Pharma 和 Audentes Therapeutics 的 X-linked 肌小管病变基因疗法 AT132（resamirigene bilparvovec）中，有 3 位儿童死亡，主因是高剂量且有肝病变。
不可预知性，降低投资意愿
虽然 FDA 专家和产业界可能不会将严重副作用视为该领域的坏兆头，但该领域的潜在投资者可能会有不同的感受。
Morgan Stanley 董事总经理兼生物技术投资银行业务主管 Albert Hwang 表示，这些安全性事件反而浇熄了投资者对基因治疗领域公司的热情。人们不喜欢看到很多安全和新药审查过程的不可预测性，并不是因为他们认为这些不应该被关注。反而是，当发生严重安全事件、完整的回复或需要更多的证据来证明药物安全时，进入市场和营收的时间规划自然而然被延迟，在此过程中降低公司的估值。这种不可预测性确实让投资者对整个基因治疗领域的投资更加保守，转而去投资那些没有问题的，且可以量化已知情况。简言之，现在与基因治疗发展相关的不可预测性使得人们投入资金变得更加困难。
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