Biogen 阿兹海默症药物 aducanumab（BIIB037）于 8 月 7 日获美国 FDA 受理审查且取得优先审查资格，而日前 Biogen 因 FDA 释出文件中对 aducanumab 的正面评论，股票上涨，增加 11 月 7 日 Biogen 通过 FDA 药物咨询委员会（advisory committee meeting）的可能性。
委员会审查 aducanumab 临床试验数据可信度
会议前 FDA 释出的文件中，委员会指出，aducanumab 在治疗阿兹海默症的临床表现“极具说服力且稳健”（robust and exceptionally persuasive），提供数据也表现出药物的安全性，对审核通过有加分效果，但也有委员针对临床结果提出质疑，认为不能单看一场成功的临床试验做决定，应该也要注意另一场失败的案例。
Biogen 预计 7 日在 FDA 筹组的独立医学顾问团队前，说明 aducanumab 的临床结果，随后委员会将投票决定 Biogen 的药物试验是否证实 aducanumab 标靶阿兹海默症的功效。会议结果将纳入未来 FDA 对药物上市审查的考量，结果最慢会在 2021 年 3 月 7 日做出判决。
若通过审查，aducanumab 将成为 FDA 第一个核准能减缓阿兹海默症症状且消除 β-类淀粉蛋白质（amyloid beta, Aβ）的药物，不仅 2025 年商机上看 75 亿美元，更能满足至少 150 万美国阿兹海默症早期患者，和患有轻度认知失调和淀粉样（amyloid）数值过高的 120 至 140 万患者的用药需求。
不仅如此，Aducanumab 也将成为 Biogen 史上最热销产品，取代收益日益下滑的主力产品多发性硬化症（multiple-sclerosis, MS）药物 tecfidera。所以本周药物咨询委员会对 Biogen 来说形同背水一战。
Aducanumab 临床试验前世今生
Aducanumab 是由 Biogen 和 Eisai 共同开发，能标靶 Aβ 蛋白的单株抗体药物，能强化大脑微胶质细胞功能和避免神经发炎恶化，治疗阿兹海默症前期患者。
2019 年 3 月，aducanumab 进入第 3 期临床试验 EMERGE（NCT02484547）、ENGAGE（NCT02477800），招募约 1,600 位 50 岁至 85 岁患者，每个月静脉注射低剂量与高剂量的 aducanumab，并与对照组比对结果。最终，2 项试验皆因成效不佳而暂停。
不过在同年 10 月 23 日，Biogen 宣布 EMERGE 达到主要试验终点，发现使用高剂量 aducanumab 能减缓患者认知能力退化，使患者回归日常生活，能进行理财、打扫、购物等行为；类似情形也出现在 ENGAGE 部分患者。
随后，Biogen 提交《生物制剂许可证申请》（Biologics License Application, BLA），角逐第一个 FDA 核准的阿兹海默症药物。
Biogen 其他临床试验
Biogen 执行长 Michel Vounatsos 表示，除了阿兹海默症的研究外，Biogen 目前有约 30 种药物正处临床试验，其中 8 种已进入第三期，有机会能在眼科（ophthalmology）、中风、狼疮（lupus）、肌萎缩侧索硬化症（Amyotrophic lateral sclerosis）有所发展。
延伸阅读：阿兹海默症治疗日子近了？ FDA 受理 aducanumab 上市申请且给予优先审查参考资料：
1. https://www.fda.gov/media/143505/download
2. https://www.reuters.com/article/us-biogen-aducanumab-fda/biogen-alzheimers-drug-closer-to-approval-with-us-fda-staff-backing-shares-jump-40-idUSKBN27K237
3. https://www.wsj.com/articles/biogen-at-a-crossroads-surges-on-promising-alzheimers-drug-assessment-11604513678
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