Biogen 投资逾 7 亿美金,与 Alectos 联手研发帕金森氏症新疗法

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美国生技大厂 Biogen 虽然在研发阿兹海默症新药 Aduhelm 的过程中遭遇重大挫折,但该公司研发神经退化疾病药物的步伐没有因此放慢。Biogen 近期宣布,与加拿大制药公司 Alectos Therapeutics 达成合作协议,并计划投资超过 7 亿美元,与 Alectos 共同开发治疗帕金森氏症的潜力新药 AL01811。

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Alectos 的神经退化性疾病药物重点

Alectos 的主要业务是开发新型小分子治疗药物(small-molecule therapeutics),而神经退化疾病亦是该公司的新药开发重点。今次合作协议中提到的 AL01811 就是由 Alectos 开发的一种临床前小分子药物,属 GBA2 抑制剂(GBA2 inhibitor)。由于目前尚未有能够有效治疗帕金森氏症的方法,透过结合 Alectos 在小分子疗法方面的专长和 Biogen 在研发治疗运动障碍药物的丰富经验,或有望在开发帕金森氏症疗法方面取得突破。

根据交易协议条款,Alectos 公司将向 Biogen 授予 AL01811 的全球独家许可,当中亦包括其他未披露小分子产品线。

溶酶体功能将是新疗法焦点所在

帕金森氏症目前尚未有获批准的病情调节药物(Disease modifying therapies),而根据美国帕金森氏症基金会(Parkinson’s Foundation)的统计数字显示,目前全球约有超过 1000 万名帕金森氏症患者。单在美国,现时就有接近 100 万名患者,每年的医疗和照顾开支估计高达 520 亿美元。近年来有越来越多的研究证据表明,溶酶体(lysosome)功能障碍在神经退化疾病(包括帕金森氏症)的病理中起关键作用,故此修复溶酶体功能或会成为帕金森氏症的全新治疗策略。

溶酶体是一种单层膜囊状构造,内部 pH 值约为 4.5 至 5 之间,并含有数十种酸性水解酶,为细胞内分解物质的重要细胞器,也可能与神经退化疾病的病理有密切关系。AL01811 是一种 GBA2 抑制剂,目前已有研究证明小分子 GBA2 抑制剂可降低溶酶体内的 pH 值,提高溶酶体质子泵 vATP 酶(proton pump vATPase)的水平,该酶负责维持酸性 pH,使溶酶体能有效运作,或有助减缓帕金森氏症的进展。

其他研发溶酶体相关神经性疾病药物公司

目前除了 Alectos 公司之外,美国 Alector Therapeutics 也正致力开发治疗神经退化疾病的药物。该公司在去年七月初与葛兰素史克(GSK)公司签订价值高达 22 亿美元的合作协议,共同开发治疗阿兹海默症及帕金森氏症等神经退化疾病的新药物。该计划涉及两种分别名为 AL001 和 AL101 的单株抗体,有助提升生长因子 progranulin(PGRN)的水平。PGRN 也是有助恢复溶酶体功能的关键调节器,与多种神经退化疾病有遗传联系。

另一家美国制药公司 Arkuda Therapeutics 的新药研发计划也是以提升 PGRN 水平及改善溶酶体功能障碍为目标,该公司去年年底获得 Michael J. Fox 帕金森氏症研究基金会(Michael J. Fox Foundation)的资助,开始对其 PGRN 调节剂进行临床前研究。

同样针对溶酶体功能来开发帕金森氏症新药的还有 Caraway Therapeutics,该公司与生技大厂 AbbVie 合作,以跨膜蛋白 175(Transmembrane Protein 175,TMEM175)为目标,该蛋白是一种钾离子通道(potassium ion channel),对溶酶体功能非常重要。

作者:Joy Lin
编译:Richard Chou
原文:Alectos Promised $722 Million in Parkinson’s Collab With Biogen

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参考资料:
1. https://www.globenewswire.com/news-release/2022/06/06/2456602/0/en/Biogen-and-Alectos-Therapeutics-Announce-License-and-Collaboration-Agreement-for-AL01811-a-Novel-GBA2-Inhibitor-for-the-Potential-Treatment-of-Parkinson-s-Disease.html

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