提升神經基因療法效率？Biogen 攜 Capsigen 開發客製化 AAV 殼體

基因療法的有效性容易受到傳遞載體的影響。腺相關病毒（adeno-associated virus, AAV）載體是最常用的載體，其中載體外的一層蛋白質外衣——殼體（Capsid）是能讓載體不受外界干擾且順利進入細胞、標靶基因的關鍵之一。

開發神經疾病 AAV 基因療法殼體

Biogen 日前宣布與 Capsigen 合作，將針對中樞神經系統（CNS）與神經肌肉性失常（neuromuscular disorder）開發新型 AAV 殼體，強化 Biogen 基因療法的療效。

首先，Capsigen 將使用其殼體開發平台 TRADE，設計出符合疾病轉導樣貌（disease-specific transduction profile）的客製化 AAV 殼體；而 Biogen 將提供其藥物研發、製造、商業化的技術，將相關療法送至患者手中。

另外，Capsigen 將授權 Biogen 使用 TRADE 平台開發中樞神經系統與神經肌肉失常產品，但雙方並未公開詳細數量。

Biogen 將支付 1,500 萬美元的預付款、4,200 萬美元的研究里程碑權利金，以及最高 12.5 億美元的開發、行銷里程碑權利金給 Capsigen ，總金額上看約 13 億美元。而 Capsigen 也可從 Biogen 透過 AAV 殼體平台開發的產品，取得行銷權利金。

Biogen 長年投入神經與精神疾病相關研發，2021 年還未過一半已有不少舉動。

1 月中，Biogen 與 Apple 合作，透過 Apple Watch 與 iPhone 監測受試者的認知表現，找出可能惡化成阿茲海默症的輕度知能障礙（mild cognitive impairment, MCI）生物標記。

3 月初 Biogen 則宣布在北卡羅來納州設立一個新的基因療法製造廠，計畫協助 Biogen 規模化神經退化疾病或神經科學的基因療法。