提升神经基因疗法效率？Biogen 携 Capsigen 开发客制化 AAV 壳体

基因疗法的有效性容易受到传递载体的影响。腺相关病毒（adeno-associated virus, AAV）载体是最常用的载体，其中载体外的一层蛋白质外衣——壳体（Capsid）是能让载体不受外界干扰且顺利进入细胞、标靶基因的关键之一。

开发神经疾病 AAV 基因疗法壳体

Biogen 日前宣布与 Capsigen 合作，将针对中枢神经系统（CNS）与神经肌肉性失常（neuromuscular disorder）开发新型 AAV 壳体，强化 Biogen 基因疗法的疗效。

首先，Capsigen 将使用其壳体开发平台 TRADE，设计出符合疾病转导样貌（disease-specific transduction profile）的客制化 AAV 壳体；而 Biogen 将提供其药物研发、制造、商业化的技术，将相关疗法送至患者手中。

另外，Capsigen 将授权 Biogen 使用 TRADE 平台开发中枢神经系统与神经肌肉失常产品，但双方并未公开详细数量。

Biogen 将支付 1,500 万美元的预付款、4,200 万美元的研究里程碑权利金，以及最高 12.5 亿美元的开发、行销里程碑权利金给 Capsigen ，总金额上看约 13 亿美元。而 Capsigen 也可从 Biogen 透过 AAV 壳体平台开发的产品，取得行销权利金。

Biogen 长年投入神经与精神疾病相关研发，2021 年还未过一半已有不少举动。

1 月中，Biogen 与 Apple 合作，透过 Apple Watch 与 iPhone 监测受试者的认知表现，找出可能恶化成阿兹海默症的轻度知能障碍（mild cognitive impairment, MCI）生物标记。

3 月初 Biogen 则宣布在北卡罗来纳州设立一个新的基因疗法制造厂，计画协助 Biogen 规模化神经退化疾病或神经科学的基因疗法。