全球基因療法市場預計在 2027 年達到 66 億美元，複合年增長率為 16.6％。北美目前有超過 208 家基因治療企業，代表性公司為 Novartis、Spark Therapeutics、Biogen、Amgen、GSK 和 Sarepta Therapeutics。
對此，Biogen 佈局基因療法的意圖明顯，從 2019 年收購 Nightstar Therapeutics 至 2020 年與 Sangamo Therapeutics 合作，都可看出其正逐年擴大在神經與眼科疾病上的創新療法市場。
Biogen 研發目標指向遺傳性眼疾
新的一年，Biogen 於 1 月 5 日宣布與德國腺相關病毒（adeno-associated virus, AAV）載體公司 ViGeneron GmbH（ViGeneron）合作，透過 ViGeneron 專有創新 AAV 殼體 vgAAV，經由眼球玻璃體內注射（intravitreal injection），有效傳遞至視網膜，改善現有遺傳性眼科疾病的治療成效。
根據雙方協議，ViGeneron 將提供活體外技術，治療遺傳性眼部疾病。而 Biogen 則會資助研發，支付預付款和研發、法規核准、商業化等里程碑權利金。值得一提的是，Biogen 可在合約生效 2 年內，在現有研究項目中指名 1 項基因療法研發。
ViGeneron 有 2 大 AAV 載體技術
於 2017 年創立，ViGeneron 擁有 2 大 AAV 載體技術，一是與 Biogen 合作會用到的 vgAAV 基因療法平台，具備了優秀的轉導效率（transduction efficiency），且能藉由較不侵入的方式，從玻璃體內注射進行藥物傳遞。二是 REVeRT 載體平台，主要能針對大型突變基因進行治療。
ViGeneron 共同創辦人暨執行長 Caroline Man Xu 博士表示，ViGeneron 長年開發創新基因療法，以滿足現下龐大的治療需求。與 Biogen 的合作不僅推動了 ViGeneron 針對視網膜的標靶療法研究，也增加了眼科基因療法的產品線。
Biogen 佈局基因療法軌跡
除了與 ViGeneron 合作，Biogen 曾於 2019 年 3 月宣布以 8 億美元收購英國臨床基因療法企業 Nightstar Therapeutics（Nightstar），該企業也專職使用 AAV 載體治療遺傳性視網膜相關病症。
Nightstar 的主產品是治療罕見遺傳性視網膜退化疾病脈絡膜缺失症（Choroideremia, CHM）的 NSR-REP1。脈絡膜缺失症目前無核准療法且最終會導致失明。
NSR-REP1 能使用 AAV 載體於下視網膜注射（subretinal injection）正常的 CHM 基因，使管制細胞內蛋白質輸送的 REP-1 蛋白修復薄膜輸送（membrane trafficking）的功能，也恢復視網膜色素上皮（retinal pigment epithelium）與感光體部位執行廢物處理的行為，藉此減緩或甚至反轉視覺退化的狀況。
深耕眼科疾病外，Biogen 也進軍神經疾病，於 2020 年 2 月與美國基因療法企業 Sangamo 合作，研發與商業化治療 Tau 蛋白疾病如阿茲海默症的 ST-501 療法、治療突觸核蛋白病如帕金森氏症的 ST-502 和第 3 項未公開的神經肌肉疾病療法。
Sangamo 同是採用 AAV 載體技術將專有的鋅指蛋白轉錄因子（zinc finger protein transcription factors, ZFP-TFs）傳遞至人體，調控神經疾病關鍵基因。
合作中，Biogen 將取得 ST-501、ST-502 和第 3 種未公開的神經肌肉標靶療法的全球獨家授權，並可在未來 5 年選擇 9 項疾病的研發。同時，Sangamo 針對 ZFP-TFs 相關療法的早期研發成本將平分承擔，而後續的新藥研究、法規審核、全球商業化、臨床試驗的花費都將由 Biogen 負擔。
延伸閱讀：Novartis 收購研發眼科基因療法的新創公司：Vedere Bio參考資料：
1. https://www.globenewswire.com/news-release/2021/01/05/2153056/0/en/ViGeneron-signs-global-collaboration-agreement-for-ophthalmic-gene-therapy-development.html
2. https://investors.biogen.com/news-releases/news-release-details/biogen-announces-agreement-acquire-nightstar-therapeutics
3. https://investors.biogen.com/news-releases/news-release-details/biogen-and-sangamo-announce-global-collaboration-develop-gene
4. https://ir.prevailtherapeutics.com/news-releases/news-release-details/lilly-announces-agreement-acquire-prevail-therapeutics
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