全球基因疗法市场预计在 2027 年达到 66 亿美元，复合年增长率为 16.6％。北美目前有超过 208 家基因治疗企业，代表性公司为 Novartis、Spark Therapeutics、Biogen、Amgen、GSK 和 Sarepta Therapeutics。
对此，Biogen 布局基因疗法的意图明显，从 2019 年收购 Nightstar Therapeutics 至 2020 年与 Sangamo Therapeutics 合作，都可看出其正逐年扩大在神经与眼科疾病上的创新疗法市场。
Biogen 研发目标指向遗传性眼疾
新的一年，Biogen 于 1 月 5 日宣布与德国腺相关病毒（adeno-associated virus, AAV）载体公司 ViGeneron GmbH（ViGeneron）合作，透过 ViGeneron 专有创新 AAV 壳体 vgAAV，经由眼球玻璃体内注射（intravitreal injection），有效传递至视网膜，改善现有遗传性眼科疾病的治疗成效。
根据双方协议，ViGeneron 将提供活体外技术，治疗遗传性眼部疾病。而 Biogen 则会资助研发，支付预付款和研发、法规核准、商业化等里程碑权利金。值得一提的是，Biogen 可在合约生效 2 年内，在现有研究项目中指名 1 项基因疗法研发。
ViGeneron 有 2 大 AAV 载体技术
于 2017 年创立，ViGeneron 拥有 2 大 AAV 载体技术，一是与 Biogen 合作会用到的 vgAAV 基因疗法平台，具备了优秀的转导效率（transduction efficiency），且能借由较不侵入的方式，从玻璃体内注射进行药物传递。二是 REVeRT 载体平台，主要能针对大型突变基因进行治疗。
ViGeneron 共同创办人暨执行长 Caroline Man Xu 博士表示，ViGeneron 长年开发创新基因疗法，以满足现下庞大的治疗需求。与 Biogen 的合作不仅推动了 ViGeneron 针对视网膜的标靶疗法研究，也增加了眼科基因疗法的产品线。
Biogen 布局基因疗法轨迹
除了与 ViGeneron 合作，Biogen 曾于 2019 年 3 月宣布以 8 亿美元收购英国临床基因疗法企业 Nightstar Therapeutics（Nightstar），该企业也专职使用 AAV 载体治疗遗传性视网膜相关病症。
Nightstar 的主产品是治疗罕见遗传性视网膜退化疾病脉络膜缺失症（Choroideremia, CHM）的 NSR-REP1。脉络膜缺失症目前无核准疗法且最终会导致失明。
NSR-REP1 能使用 AAV 载体于下视网膜注射（subretinal injection）正常的 CHM 基因，使管制细胞内蛋白质输送的 REP-1 蛋白修复薄膜输送（membrane trafficking）的功能，也恢复视网膜色素上皮（retinal pigment epithelium）与感光体部位执行废物处理的行为，借此减缓或甚至反转视觉退化的状况。
深耕眼科疾病外，Biogen 也进军神经疾病，于 2020 年 2 月与美国基因疗法企业 Sangamo 合作，研发与商业化治疗 Tau 蛋白疾病如阿兹海默症的 ST-501 疗法、治疗突触核蛋白病如帕金森氏症的 ST-502 和第 3 项未公开的神经肌肉疾病疗法。
Sangamo 同是采用 AAV 载体技术将专有的锌指蛋白转录因子（zinc finger protein transcription factors, ZFP-TFs）传递至人体，调控神经疾病关键基因。
合作中，Biogen 将取得 ST-501、ST-502 和第 3 种未公开的神经肌肉标靶疗法的全球独家授权，并可在未来 5 年选择 9 项疾病的研发。同时，Sangamo 针对 ZFP-TFs 相关疗法的早期研发成本将平分承担，而后续的新药研究、法规审核、全球商业化、临床试验的花费都将由 Biogen 负担。
延伸阅读：Novartis 收购研发眼科基因疗法的新创公司：Vedere Bio参考资料：
1. https://www.globenewswire.com/news-release/2021/01/05/2153056/0/en/ViGeneron-signs-global-collaboration-agreement-for-ophthalmic-gene-therapy-development.html
2. https://investors.biogen.com/news-releases/news-release-details/biogen-announces-agreement-acquire-nightstar-therapeutics
3. https://investors.biogen.com/news-releases/news-release-details/biogen-and-sangamo-announce-global-collaboration-develop-gene
4. https://ir.prevailtherapeutics.com/news-releases/news-release-details/lilly-announces-agreement-acquire-prevail-therapeutics
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