BioJapan 2019 夢想將成真：公司合作模式(PPP) 與日本 iPS 細胞最新臨床趨勢

BioJapan 2019 邁入第二天，現場仍有許多精彩的演講，例如生醫產業的公私合作模式（Public-Private Partnership, PPP）、日本誘導性多功能幹細胞（Induced pluripotent stem cell, iPS）的最新研究和臨床應用趨勢，都有著美好的願景，期盼著新藥和疫苗開發、奈米診斷細胞、iPS 應用於細胞療法，都可望美夢成真。

PPP 如何讓醫藥產品開發夢想成真

由於研發費用非常昂貴，多數生技藥廠經費不足，使得公私合作模式（Public-Private Partnership, PPP）成為一個趨勢。

Takeda 全球研究外展部門副總監 Saikatendu Kumar Singh Takeda 博士提到，一個新藥成功上市通常要花費 35 億美金與十年的時間，使得大型臨床前開發 PPP 成為一個學術運動。從病人檢體開始到疾病探討、藥物開發等，都與學術緊密結合。即時不是全部，目前大多數的大型基因研究計畫為屬於 PPP。例如法國基因體計畫2016-2025、中國精準計畫、芬蘭國家基因體策略2015-2020。除了已知的藥物開發之外，PPP 可望讓特製化的奈米診斷細胞、人工器官、再生醫學、智力提升、體外深層腦部刺激等技術夢想成真。

全球健康創新技術基金（Global Health Innovative Technology Fund, GHIT Fund）Katsuno Kei 博士提到，GHIT 為政府、十多家藥廠共同出資的組織，2013 年～2017 年的第一階段資金 1.45 億美元，2018 年~ 2022 年資金達 2 億美元。截至今年 9 月底，GHIT 共在疾病、治療、研發階段投資 1.76 億美元。我們將藉由日本的創新、投資和國際夥伴關係，解決發展中國家的傳染病和貧困問題，包含瘧疾、結核病、被忽視的熱帶病（NTD）的六種新藥開發。

Takeda PPP 部門 Otani Akiko 負責人分享 Takeda 參與 PPP 的原因，包含無法獨自完成、團結就是力量、縮短病人獲得新藥的時間。目前該公司有 80 個正在進行的 PPP 計畫。其中，以歐盟和 Takeda 和 240 家以上組織所組成的 PPP——創新醫學計畫（Innovative Medicine Initiative, IMI），也是全球最大的生命科學 PPP，主要目標在於發展新一代的疫苗和藥物，並且能支持病人參與和研發優先性。隨後，她也分享 Health Outcome Observation（H2O）和VAC4EU二種 PPP，前者為病人數據分析平台，後者為疫苗開發和監測計畫。

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日本 iPS 細胞庫建立推動再生醫學和藥物開發

2012 年諾貝爾奬醫學及生理學獎得主山中伸彌（Shinya Yamanaka）教授於今日下午（10/10）現身 BioJapan 會場分享 iPS 細胞主要應用於再生醫學和藥物開發。

2012 年諾貝爾奬醫學及生理學獎得主山中伸彌（Shinya Yamanaka）教授

目前將 iPS 細胞儲存在非營利組織是免費的，但若是商業組織，大約約 10 萬日圓（約 29000 台幣）。若病人需接受 iPS 細胞分化的組織移植時，其 iPS 細胞的 HLA 與受贈者相符合。然而，目前四種最常見的 HLA 單倍體只能涵蓋 40% 日本人的族群，剩餘的 60% 該怎麼應對？對此，他們期待在 2022 年能用基因體編輯來改變 iPS 細胞的 HLA 基因表現，以解決上述之問題，也希望在 2025 年每人都有專屬的 iPS 細胞。

日本政府大力支持 iPS 細胞庫的建置，期望在 2022 年，提供高品質且低花費的 iPS 細胞，以促進細胞治療發展，並且將數據和專業知識回饋給 iPS 細胞庫，以及穩定招募相關人才，最後建立非營利組織，讓大家共享 iPS 細胞庫，並且扮演細胞治療的轉化樞紐。

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