BioJapan 2019 梦想将成真：公司合作模式(PPP) 与日本 iPS 细胞最新临床趋势

BioJapan 2019 迈入第二天，现场仍有许多精彩的演讲，例如生医产业的公私合作模式（Public-Private Partnership, PPP）、日本诱导性多功能干细胞（Induced pluripotent stem cell, iPS）的最新研究和临床应用趋势，都有着美好的愿景，期盼著新药和疫苗开发、奈米诊断细胞、iPS 应用于细胞疗法，都可望美梦成真。

PPP 如何让医药产品开发梦想成真

由于研发费用非常昂贵，多数生技药厂经费不足，使得公私合作模式（Public-Private Partnership, PPP）成为一个趋势。

Takeda 全球研究外展部门副总监 Saikatendu Kumar Singh Takeda 博士提到，一个新药成功上市通常要花费 35 亿美金与十年的时间，使得大型临床前开发 PPP 成为一个学术运动。从病人检体开始到疾病探讨、药物开发等，都与学术紧密结合。即时不是全部，目前大多数的大型基因研究计画为属于 PPP。例如法国基因体计画2016-2025、中国精准计画、芬兰国家基因体策略2015-2020。除了已知的药物开发之外，PPP 可望让特制化的奈米诊断细胞、人工器官、再生医学、智力提升、体外深层脑部刺激等技术梦想成真。

全球健康创新技术基金（Global Health Innovative Technology Fund, GHIT Fund）Katsuno Kei 博士提到，GHIT 为政府、十多家药厂共同出资的组织，2013 年～2017 年的第一阶段资金 1.45 亿美元，2018 年~ 2022 年资金达 2 亿美元。截至今年 9 月底，GHIT 共在疾病、治疗、研发阶段投资 1.76 亿美元。我们将借由日本的创新、投资和国际伙伴关系，解决发展中国家的传染病和贫困问题，包含疟疾、结核病、被忽视的热带病（NTD）的六种新药开发。

Takeda PPP 部门 Otani Akiko 负责人分享 Takeda 参与 PPP 的原因，包含无法独自完成、团结就是力量、缩短病人获得新药的时间。目前该公司有 80 个正在进行的 PPP 计画。其中，以欧盟和 Takeda 和 240 家以上组织所组成的 PPP——创新医学计画（Innovative Medicine Initiative, IMI），也是全球最大的生命科学 PPP，主要目标在于发展新一代的疫苗和药物，并且能支持病人参与和研发优先性。随后，她也分享 Health Outcome Observation（H2O）和VAC4EU二种 PPP，前者为病人数据分析平台，后者为疫苗开发和监测计画。

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日本 iPS 细胞库建立推动再生医学和药物开发

2012 年诺贝尔奖医学及生理学奖得主山中伸弥（Shinya Yamanaka）教授于今日下午（10/10）现身 BioJapan 会场分享 iPS 细胞主要应用于再生医学和药物开发。

2012 年诺贝尔奖医学及生理学奖得主山中伸弥（Shinya Yamanaka）教授

目前将 iPS 细胞储存在非营利组织是免费的，但若是商业组织，大约约 10 万日圆（约 29000 台币）。若病人需接受 iPS 细胞分化的组织移植时，其 iPS 细胞的 HLA 与受赠者相符合。然而，目前四种最常见的 HLA 单倍体只能涵盖 40% 日本人的族群，剩余的 60% 该怎么应对？对此，他们期待在 2022 年能用基因体编辑来改变 iPS 细胞的 HLA 基因表现，以解决上述之问题，也希望在 2025 年每人都有专属的 iPS 细胞。

日本政府大力支持 iPS 细胞库的建置，期望在 2022 年，提供高品质且低花费的 iPS 细胞，以促进细胞治疗发展，并且将数据和专业知识回馈给 iPS 细胞库，以及稳定招募相关人才，最后建立非营利组织，让大家共享 iPS 细胞库，并且扮演细胞治疗的转化枢纽。

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