CAR-T 疗法近年来总是受到生医公司、投资者和临床医师的关注，然而有相同治疗目标的双特异性单株抗体（bispecific monoclonal antibodies）也在市场上闪耀。
CAR-T 疗法主要是提取患者的 T 细胞，然后使用基因工程技术改造它们，并将其重新输入体内，进而使它们能标靶癌细胞表面蛋白质（抗原）。目前已经有二种 CAR-T 疗法获得美国 FDA 核准上市，分别为诺华（Novartis）的 Kymriah （tisagenlecleucel）和 Gilead Sciences 的 Yescarta（axicabtagene ciloleucel）。
双特异性单株抗体为一种经由蛋白质工程技术将二种针对不同抗原的抗原结合片段（fragment of antigen binding, Fab）或单链变异区片段（single-chain variable fragment, scFv）结合成为一个抗体上之新型抗体药品，使其可同时与二种以上不同的抗原决定位（epitope）结合并具有专一性。目前只有 Amgen 的 Blincyto（blinatumomab）核准上市。
几位专家也分别在近日举办的 ASCO 年会以及 BIO 会议发表他们对 CAR-T 疗法和双特异性单株抗体的看法。Celgene 全球血液学和肿瘤学市场总监 Wim Souverijns 于 ASCO 年会上表示，双特异性抗体和 CAR-T 具有相同抗原标靶，可能会有使患者按顺序先后进行二种疗法的空间。因为在 Gilead 进行成人急性淋巴细胞性白血病（acute lymphocytic leukemia, ALL）临床试验中，先接受Blincyto 治疗并且其 CD19 持续表现的患者，随后接受 Yescarta 治疗，也表现出不错的反应。
杨森药厂（Janssen）免疫肿瘤和肿瘤细胞治疗部门的副总裁 Michael Kalos 也于 BIO 会议上表示相同的看法，并补充，相对于 CAR-T疗法，双特异性抗体更容易生产，这使得他们能能在疾病早期治疗取得领先地位。
约翰霍普金斯大学（ Johns Hopkins University）白血病项目负责人 Mark Levis 副教授于 ASCO 年会表示，CAR-T 仍有它的限制，例如繁琐制造过程可能会阻碍其受欢迎程度。与 CAR-T 相比，Blincyto 的优势在于它有较广泛的治疗选择，它能治疗复发和难治性 ALL。虽然 CAR-T 的疗效可能优于 Blincyto，但他们仍不能使患者完全痊愈，因为患者仍然需要接受干细胞移植，这同时也点出为何患者不应该只接受 Blincyto 然后进行移植的问题。
由 Amgen 公布的财报显示，Blincyto 在去年一整年的销售额为 1.75 亿美元，而 2018 年第一季销售额为 4900 万美元，与去年第一季相比，增长了 44%。由 Novartis 公布的财报显示， 2018 年第一季 Kymriah 的销售额为 1200 万美元。Gilead Sciences 公布的财报显示，2018 年第一季 Yescarta 的销售额为 达到 4000 万美元，远超过他们的预期。根据 Evaluate Pharma 预测，Kymriah、Yescarta 的 2018 年销售额可望达到 1.34 亿美元和 3.05 亿美元。
延伸阅读：CAR-T 市场再起涟漪！ Cellectis 获得 CRISPR 美国专利！参考资料：
1. J Hematol Oncol. 2015; 8: 130. doi:10.1186/s13045-015-0227-0
2. https://medcitynews.com/2018/06/experts-at-bio-asco-weigh-in-on-car-ts-versus-bispecific-antibodies/
3. http://info.evaluategroup.com/rs/607-YGS-364/images/EPV18Prev.pdf
4. https://www.amgen.com/media/news-releases/2018/02/amgen-reports-fourth-quarter-and-full-year-2017-financial-results/
5. https://www.prnewswire.com/news-releases/amgen-reports-first-quarter-2018-financial-results-300635749.html
6. https://www.biopharmadive.com/news/gilead-europe-car-t-manufacturing-site-facility-yescarta/523552/
©www.geneonline.news. All rights reserved. 基因线上版权所有 未经授权不得转载。合作请联系：service@geneonlineasia.com
