Bluebird Bio（bluebird） 的基因療法以嚴重遺傳疾病為主要治療方向，該公司運用慢病毒載體（lentiviral vector, LVV）技術，旗下多項基因療法已在歐洲獲核准，包含治療罕見神經退化性疾病的 SKYSONA（elivaldogene autotemcel, Lenti-D） ，以及分別治療鐮刀型貧血（SCD）與 β 地中海貧血的 LentiGlobin 與 Zynteglo。
Bluebird 今年 6 月剛獲歐洲藥品管理局批准的 SKYSONA，為治療早期大腦型腎上腺腦白質失養症（cerebral adrenoleukodystrophy, CALD）的基因療法 ，在美國進行的一項 3 期臨床試驗卻出現嚴重不良反應，一位受試男童得到骨髓異常增生症候群（myelodysplastic syndrome），這種症狀可能引發白血病。消息一出，不但使 FDA 終止該項臨床試驗， bluebird 股價也下跌 25%。
慢病毒載體技術治療遺傳性疾病及風險
CALD 是一種嚴重神經退化性疾病，患者因為 ABCD1 基因突變導致脂肪酸大量堆積、侵害腦神經，因此造成神經退化。Bluebird 的療法採用 Lenti-D 慢病毒載體，將有功能的 ABCD1 基因送到病患造血幹細胞中，藉此分解堆積過多的脂肪酸。
但是 bluebird 的慢病毒載體技術近來卻負面消息不斷，除了此次 CALD 患者接受治療後出現骨髓異常增生症候群，今年 2 月治療鐮刀型貧血的基因療法 LentiGlobin，也因引發急性骨髓性白血病案例，導致兩項臨床試驗緊急喊停。
在歐洲談不攏藥物價格，將專心發展美國市場
打擊 bluebird 的另一個壞消息，是他們決定將已獲核准的藥物撤出歐洲市場。Bluebird 旗下治療 β 地中海貧血的 Zynteglo 在 2019 年就獲核准，但因藥物 180 萬美金的高昂定價與歐洲健康當局無法達成協議，因此 bluebird 已於今年 4 月宣佈將 Zynteglo 撤出德國市場。
Bluebird 在與許多歐洲國家協議後也遇到同樣阻礙，bluebird 認為歐洲市場「還沒意識到基因療法的創新與長久益處」，因此該公司決定將來市場發展會以美國為重心。繼今年 6 月 FDA 解除其治療貧血相關臨床試驗的擱置狀態後，bluebird 已重啟試驗，並預計於 2021 年年底向 FDA 提出核准申請。
延伸閱讀：Resilience 取得 Bluebird 慢病毒載體藥廠，共推次世代細胞療法©www.geneonline.news. All rights reserved. 基因線上版權所有 未經授權不得轉載。合作請聯繫：service@geneonlineasia.com
