近期美国基因治疗公司 Bluebird 在欧洲市场重挫，该公司宣布将撤回旗下基因疗法 Skysona 在欧盟及英国的核准资格，此外，2022 年上半年以前也会撤下另一项疗法 Zynteglo 的核准资格。
Bluebird 表示会继续完成在欧洲进行中的临床试验，但不会再新推出任何与 β 地中海贫血、CALD、镰刀型红血球相关的临床试验。
撤回欧洲唯一核准的 CALD 病童基因疗法
Skysona 是治疗遗传性神经性疾病大脑型肾上腺脑白质失养症（cerebral adrenoleukodystrophy, CALD）的疗法。 Skysona 刚于 2021 年 6 月获欧洲药品管理局批准，用于治疗 18 岁以下 CALD 病童，这也是欧盟唯一核准治疗 CALD 病童的基因疗法。
天价 Zynteglo 欧洲市场不买单
Bluebird 旗下另一项基因疗法 Zynteglo 于 2019 年即获准于欧洲上市，是用于治 12 岁以上 β 地中海贫血患者。尽管是一次性疗法，但其高昂定价 180 万美金，包含预付款项 366,000 元，导致 Zynteglo 近年在欧洲各国市场表现不如预期。
2020 年初 Zynteglo 于德国上市，今年 4 月 bluebird 宣布 Zynteglo 将停止在德国贩售，随后便是一系列 Bluebird 旗下基因疗法撤出欧盟的措施。
未来将着重美国市场布局
Bluebird 表示之后将专注开发美国市场，该公司已向 FDA 提交 Zynteglo 的核准申请，今年底以前也会送审 Skysona。
Bluebird 于 2021 年第一季财报也宣布，旗下癌症与免疫细胞疗法产品线将独立成新公司 2seventy，拆分公司预计于今年 11 月成立。
延伸阅读：双重打击！Bluebird 基因疗法再传不良反应、欧洲药物价格协议失败参考资料：
1. https://www.sec.gov/ix?doc=/Archives/edgar/data/0001293971/000129397121000080/blue-20211021.htm
2. https://investor.bluebirdbio.com/news-releases/news-release-details/bluebird-bio-reports-second-quarter-financial-results-and
3. https://investor.bluebirdbio.com/news-releases/news-release-details/bluebird-bio-sets-record-date-and-distribution-date-planned
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