Bluebird 转战美国!旗下 β 型地中海贫血药 Zynteglo 获 FDA 首准

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8 月 17 日,美国 FDA 宣布核准 β 型地中海贫血的第一款基因治疗药物 Zynteglo,由美国基因治疗公司 Bluebird Bio 拔得头筹。其一次性治疗的高昂定价也写下新纪录:单次要价 280 万美金,该公司计划在 2022 年 Q4 前开始收集病患细胞,目标在 2023 年初开始进行首批治疗。

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罕见疾病 β 型地中海贫血

β 型地中海贫血是一种罕见遗传性疾病,由于 β-globin 基因异常导致血红素(hemoglobin)生成浓度过低,严重病患需要终身仰赖定期输血,约每 2-5 周进行一次。但是输血只能暂时性缓解贫血症状,且长期输血有引发铁质沉积的副作用风险,过高的铁蛋白浓度可能引发心脏衰竭、肝硬化等发病率,也增加死亡风险。

美国大约有 1,300-1,500 人患有依赖终身输血的 β 型地中海贫血,过去十年,这类病患的中位数死亡年龄仅 37 岁。而在台湾 β 型地中海贫血发病率约为 2%。

Zynteglo 的临床试验基础

基因治疗药物 Zynteglo 是借由将正常功能的 β-globin 基因移植到患者的造血干细胞上,因此原先功能异常的造血干细胞能够再生成红血球,透过一次性治疗使血红素浓度回归正常水平,达到治疗效果。

Zynteglo 获得批准是基于 Bluebird Bio 的 3 期临床数据,试验为单臂、开放标签、为期 24 个月研究,受试者为 41 名年龄 4 -34 岁之间的 β 型地中海贫血患者,试验最长追踪时间为 4 年。89% 受试者达到主要疗效指标为至少 12 个月内不再需要输血(transfusion independence),总血红素浓度至少 9 g/dL。后续长期观察试验仍进行中。

基因治疗天价,美国病患会买单?

Zynteglo 于 2019 年即获 EMA 核准于欧洲上市,用于治 12 岁以上 β 地中海贫血患者。但其高昂定价 180 万美金,包含预付款项 366,000 元,导致 Zynteglo 近年在欧洲各国市场表现不如预期。

2020 年初 Zynteglo 于德国上市,隔年 4 月 Bluebird 便宣布 Zynteglo 停止在德国贩售,随后便是一系列 Bluebird 旗下基因疗法撤出欧盟的措施。当时 Bluebird 也公告未来公司将专注发展美国市场,此次核准立下一重要里程碑。

延伸阅读:弃守欧洲市场!Bluebird 基因疗法转战美国

参考资料:
1. https://investor.bluebirdbio.com/news-releases/news-release-details/bluebird-bio-announces-fda-approval-zynteglor-first-gene-therapy
2. https://ashpublications.org/blood/article/134/Supplement_1/3543/428375/Northstar-2-Updated-Safety-and-Efficacy-Analysis

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