國際製藥大廠必治妥施貴寶（Bristol Myers Squibb, BMS）於日前宣布旗下藥物 Reblozyl （luspatercept）獲得歐盟委員會（European Commission, EC）的全面上市許可（full Marketing Authorization），可用於治療非輸血依賴性（non-transfusion-dependent, NTD）地中海型貧血的成年患者。BMS 也特別強調此次核准可適用於全歐盟會員國，包含挪威、冰島、列支敦斯登等。
除了歐盟外，目前該藥物已在美國與加拿大獲得核可可用於治療輸血依賴性（transfusion-dependent）地中海型貧血、低風險骨髓增生異常綜合症（lower-risk myelodysplastic syndromes, LR-MDS）等適應症。
BMS 與 Merck 共同接手的 Reblozyl 臨床表現佳
Reblozyl 原先為 Celgene 和 Acceleron Pharma 聯手開發的紅血球成熟劑，於 2019 年底獲得美國食品藥物管理署（FDA）的核准，為首個獲准的 β 型地中海貧血藥物，並早在 BMS 於 2019 年初以 740 億美元收購 Celgene 後納為旗下藥物。而由於 2021 年 11 月，默克（Merck，美、加稱默沙東 MSD）已買下 Acceleron Pharma，因此本藥物的研究與開發現在是由 BMS 與默克合作執行。
本次歐盟的核准是基於 Reblozyl 的第 2 期臨床試驗 BEYOND，該研究評估了 145 名成年受試者在使用 Reblozyl 治療後，對照安慰劑組的有效性與安全性。本試驗的主要臨床指標為：在沒有輸血的前提下的第 13 週到 24 週的時間內，血紅素值（hemoglobin value）自基準值增加至≥ 1.0 g/dL 的受試者比例，而研究成果展現高達 77.1% 的患者達到主要療效指標。藥物不良反應可見於 11.5% 以 Reblozyl 治療的患者，常見的反應為骨頭疼痛（36%）、頭痛（30%）、關節痛（29%）等。
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