国际制药大厂必治妥施贵宝（Bristol Myers Squibb, BMS）于日前宣布旗下药物 Reblozyl （luspatercept）获得欧盟委员会（European Commission, EC）的全面上市许可（full Marketing Authorization），可用于治疗非输血依赖性（non-transfusion-dependent, NTD）地中海型贫血的成年患者。BMS 也特别强调此次核准可适用于全欧盟会员国，包含挪威、冰岛、列支敦士登等。
除了欧盟外，目前该药物已在美国与加拿大获得核可可用于治疗输血依赖性（transfusion-dependent）地中海型贫血、低风险骨髓增生异常综合症（lower-risk myelodysplastic syndromes, LR-MDS）等适应症。
BMS 与 Merck 共同接手的 Reblozyl 临床表现佳
Reblozyl 原先为 Celgene 和 Acceleron Pharma 联手开发的红血球成熟剂，于 2019 年底获得美国食品药物管理署（FDA）的核准，为首个获准的 β 型地中海贫血药物，并早在 BMS 于 2019 年初以 740 亿美元收购 Celgene 后纳为旗下药物。而由于 2021 年 11 月，默克（Merck，美、加称默沙东 MSD）已买下 Acceleron Pharma，因此本药物的研究与开发现在是由 BMS 与默克合作执行。
本次欧盟的核准是基于 Reblozyl 的第 2 期临床试验 BEYOND，该研究评估了 145 名成年受试者在使用 Reblozyl 治疗后，对照安慰剂组的有效性与安全性。本试验的主要临床指标为：在没有输血的前提下的第 13 周到 24 周的时间内，血红素值（hemoglobin value）自基准值增加至≥ 1.0 g/dL 的受试者比例，而研究成果展现高达 77.1% 的患者达到主要疗效指标。药物不良反应可见于 11.5% 以 Reblozyl 治疗的患者，常见的反应为骨头疼痛（36%）、头痛（30%）、关节痛（29%）等。
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