新分子能够无副作用阻断脑中类淀粉蛋白团块形成，有望治疗阿兹海默症

常见却难以治疗的阿兹海默症，是由不明原因引起的类淀粉蛋白 (Amyloid) 累积成类淀粉蛋白原纤维 (Amyloid fibril)，进而影响脑部功能，导致病变。除起因不明，脑部的病变多样性也是药物发展一大挑战。

今年初在美国 Biogen 和日本 Eisai 合作下，标靶类淀粉蛋白质的单株抗体药物 Aducanumab（BIIB037）顺利送交美国 FDA 申请《生物制剂许可证申请》（Biologics License Application, BLA）。证明减少类淀粉蛋白堆积，是一可行治疗途径。

由于类淀粉蛋白的形成需要上游酵素 gamma secretase 作用，过往不少阿兹海默症相关研究都以抑制其酵素功能为目标。然而 gamma secretase 在细胞内的功能繁多，使用其抑制剂作为药物，往往因为瘫痪其他细胞生理作用，带来严重副作用。近日 Rensselaer Polytechnic Institute 团队发现新分子 C1，成功在无副作用前提下，阻断类淀粉蛋白形成。稳定与类淀粉蛋白前驱物切口形成键结的C1分子，能够阻止 gamma secretase 的剪切修饰，进而阻止类淀粉蛋白产生。利用新的切入角度解决既有问题，此一研究成果已发表在 Royal Society of Chemistry’s Chemical Communications 期刊，C1 分子也有望成为新治疗后选。

文/ Ray

参考资料：

1. https://news.rpi.edu
2. https://pubs.rsc.org/en/content/articlelanding/2020/cc/c9cc09170j#!divAbstract

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