Tvardi Therapeutics, 一家專注於研發 STAT3 抑製劑的私營臨床階段生物製藥公司，於 10 月 19 日宣布其主導產品 TTI-101 已獲得美國食品藥物管理局 (U.S. Food and Drug Administration, FDA) 的快速通關核准，用於治療復發/ 難治性局部晚期、不可切除或轉移性肝細胞癌 (hepatocellular carcinoma, 以下簡稱 HCC)。
輝瑞的 GBS 疫苗獲得美國 FDA 的突破創新治療指定 （基因線上國際版）Tvardi Therapeutics 二三事
Tvardi Therapeutics 是一家私人控股的臨床階段生物製藥公司，主要研發 STAT3 的小分子抑製劑，STAT3 是一種關鍵的調節蛋白，位於許多訊號傳輸的交叉點，這些訊號傳輸對癌細胞的生存和免疫逃逸（imune evasion）是不可或缺的。 STAT3 在許多發炎症和纖維化疾病的致病機制中也佔有核心作用。 該公司現已啟動 HCC、乳癌（breast cancer）和特發性肺纖維化（idiopathic pulmonary fibrosis, IPF）的臨床項目。
關於 TTI-101
TTI-101 是一種口服、小分子 STAT3 直接抑制劑。 STAT3 是一種關鍵的調節蛋白，透過腫瘤生成（tumorigenesis，亦或，癌化現象）以及促進免疫抑制性腫瘤微環境在 HCC 的發病機轉中發揮關鍵作用。 TTI-101正在完成對所有治療均失敗的晚期實體瘤病人的首次第一期人體試驗。 迄今為止，TTI-101 單藥治療具有良好的耐受性，並且在廣泛的腫瘤中具有臨床活性，包括多項持久的影像學上的客觀反應。
美國 FDA 核准快速通關指定（ Fast Track designation）
針對這次獲得美國 FDA 快速通關核准，Tvardi Therapeutics 樂觀表示，這一指定驗證 TTI-101 在第一期試驗中，用於最後一線 HCC 病人中，見到令人信服的療效與安全性。 這是一個完美的時機，因為公司期待即將進入第二期 HCC 臨床試驗中招募受試者，該試驗將測試 TTI-101 作為單一療法，以及與現有批准的一線、二線和最後一線 HCC 病人的療法相結合的療效與安全性。
FDA 有權授予快速通關指定，以幫助加快研發和審查任何在嚴重情況下顯示出前景且需求未得到滿足的藥品或生物產品。 此次，HCC 是最常見的肝癌形式； 然而，該病的治療選擇有限，整體存活率預後較差，5 年生存率僅為 18%。
快速通關指定將提供與美國 FDA 進行早期和頻繁溝通和會議的機會，確保快速解決任何問題和問題。 該指定還將促進臨床數據的滾動式審查，允許在數據可用時共享數據，最終縮短核准 TTI-101用於 HCC 病人的申請審查。
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