Tvardi Therapeutics, 一家专注于研发 STAT3 抑制剂的私营临床阶段生物制药公司，于 10 月 19 日宣布其主导产品 TTI-101 已获得美国食品药物管理局 (U.S. Food and Drug Administration, FDA) 的快速通关核准，用于治疗复发/ 难治性局部晚期、不可切除或转移性肝细胞癌 (hepatocellular carcinoma, 以下简称 HCC)。
辉瑞的 GBS 疫苗获得美国 FDA 的突破创新治疗指定 （基因线上国际版）Tvardi Therapeutics 二三事
Tvardi Therapeutics 是一家私人控股的临床阶段生物制药公司，主要研发 STAT3 的小分子抑制剂，STAT3 是一种关键的调节蛋白，位于许多讯号传输的交叉点，这些讯号传输对癌细胞的生存和免疫逃逸（imune evasion）是不可或缺的。 STAT3 在许多发炎症和纤维化疾病的致病机制中也占有核心作用。 该公司现已启动 HCC、乳癌（breast cancer）和特发性肺纤维化（idiopathic pulmonary fibrosis, IPF）的临床项目。
关于 TTI-101
TTI-101 是一种口服、小分子 STAT3 直接抑制剂。 STAT3 是一种关键的调节蛋白，透过肿瘤生成（tumorigenesis，亦或，癌化现象）以及促进免疫抑制性肿瘤微环境在 HCC 的发病机转中发挥关键作用。 TTI-101正在完成对所有治疗均失败的晚期实体瘤病人的首次第一期人体试验。 迄今为止，TTI-101 单药治疗具有良好的耐受性，并且在广泛的肿瘤中具有临床活性，包括多项持久的影像学上的客观反应。
美国 FDA 核准快速通关指定（ Fast Track designation）
针对这次获得美国 FDA 快速通关核准，Tvardi Therapeutics 乐观表示，这一指定验证 TTI-101 在第一期试验中，用于最后一线 HCC 病人中，见到令人信服的疗效与安全性。 这是一个完美的时机，因为公司期待即将进入第二期 HCC 临床试验中招募受试者，该试验将测试 TTI-101 作为单一疗法，以及与现有批准的一线、二线和最后一线 HCC 病人的疗法相结合的疗效与安全性。
FDA 有权授予快速通关指定，以帮助加快研发和审查任何在严重情况下显示出前景且需求未得到满足的药品或生物产品。 此次，HCC 是最常见的肝癌形式； 然而，该病的治疗选择有限，整体存活率预后较差，5 年生存率仅为 18%。
快速通关指定将提供与美国 FDA 进行早期和频繁沟通和会议的机会，确保快速解决任何问题和问题。 该指定还将促进临床数据的滚动式审查，允许在数据可用时共享数据，最终缩短核准 TTI-101用于 HCC 病人的申请审查。
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