全球第 7 款 CAR-T 療法 Carvykti（ciltacabtagene autoleucel） 今年 2 月底剛獲得 FDA 批准，不到一個月 Carvykti 又傳來捷報。3 月 25 日，歐盟人體藥品委員會（CHMP）再通過 Carvykti 上市許可；短短時間內成功開拓了歐、美兩地的治療市場。
百濟神州開發 BTK 抑制劑 Brukinsa，獲准治療罕見淋巴瘤（基因線上國際版）Carvykti 獲 EMA 優先醫學計畫支持送審
Carvykti 是由嬌生集團（Johnson & Johnson）旗下楊森（Janssen）藥廠與中國南京傳奇（Nanjing Legend Biotech）合作開發的療法，此次送審歐洲的 Carvykti 是在 EMA 優先醫學計畫（PRIority MEdicines, PRIME）的支持下，於去年 4 月送出上市申請的。
CHMP 核准 Carvykti 適應症為至少接受過 3 線治療的復發與難治型多發性骨髓瘤；先前 FDA 核准治療對象，則是至少接受過 4 線治療患者。
全球唯二多發性骨髓瘤 CAR-T 療法
在多發性骨髓瘤領域，2021 年 3 月才出現全球第一款 CAR-T 療法 Abecma（idecabtagene vicleucel）。Abecma 由必治妥施貴寶（Bristol Myers Squibb, BMS）與 2seventy bio 共同研發。3 月上市以來，Abecma 在 2021 年就為兩公司帶進約 1.5 億美金營收。
Abecma 與 Carvykti 都是都是標靶 B 細胞成熟抗原（B-cell maturation antigen, BCMA）的 CAR-T，兩款藥物獲核准的臨床試驗分別列如下。
Carvykti 獲得 EMA 核准是基於 CARTITUDE-1 臨床試驗，該試驗顯示 113 名受試者的整體緩解率（overall response rate, ORR）為 84%，69% 受試者的癌症病症達完全緩解（complete response, CR）。
至於 Abecma 的核准則是基於 KarMMa 臨床試驗，受試者為至少接受過 3 線治療、並且包含一種免疫調節劑用藥（immunomodulatory agent），顯示治療後整體緩解率為 72%，28% 受試者達完全緩解。
延伸閱讀：必治妥施貴寶的多發性骨髓瘤 CAR-T 療法獲日本核准參考資料：
1. https://www.ema.europa.eu/en/news/new-gene-therapy-treat-adult-patients-multiple-myeloma
2. Blood, 2021; https://www.sciencedirect.com/science/article/pii/S0006497121025416
3. NEJM, 2021; https://www.nejm.org/doi/full/10.1056/NEJMoa2024850
©www.geneonline.news. All rights reserved. 基因線上版權所有 未經授權不得轉載。合作請聯繫：service@geneonlineasia.com
