諾華（Novartis）旗下 Kymriah （tisagenlecleucel）於 2017 年由 FDA 批准上市，是全球首個獲准的 CAR-T 免疫細胞療法。近期，諾華同時向 FDA 及歐洲藥品管理局提交申請，將 Kymriah 用於治療使用過二線療法皆無效的復發或難治型濾泡性淋巴瘤（follicular lymphoma, FL）。
FDA 授予 Kymriah 此次的補充生物製劑（sBLA）申請優先審查權，歐盟委員會（EC）先前也已授予其治療 FL 的孤兒藥資格，若獲批准，將成為 Kymriah 在癌症領域拿下的第三個適應症。
ELARA 二期臨床試驗結果
諾華此次的新適應症申請，是基於第 2 期 ELARA 臨床試驗結果。該試驗招募全球來自 12 個國家的 97 名復發或難治型 FL 成年患者，患者在接受 Kymriah 治療後每 3 個月接受一次評估檢查，評估 Kymriah 療效及安全性。
根據諾華在 ASCO 2021 公布數據顯示，受試者中有 66％ 達完全緩解（CR），整體緩解率（ORR）達 86%，達到主要臨床試驗終點。
值得注意的是安全性方面，治療後 8 周內，沒有受試者出現與 Kymriah 相關的第三級（含）以上細胞激素釋放症候群（cytokine release syndrome, CRS）。CRS 是 CAR-T 療法常見的副作用，會引發過度發炎反應，嚴重甚至危害性命。
Kymriah 及 CAR-T 核准現況
Kymriah 目前被批准用於治療兩種癌症，分別是兒童及成年的復發或難治型急性淋巴細胞白血病（acute lymphiblastic leukimia, ALL）、以及成年的瀰漫性大 B 細胞淋巴瘤（diffuse large B-cell lymphoma, DLBCL）。
全球已有 30 個國家批准使用 Kymriah，包含美國、歐盟、英國、加拿大等。
FDA 於 2017 年核准首款 CAR-T 療法 Kymriah 之後，至今核可的其他 4 項 CAR-T 療法，分別是必治妥施貴寶（BMS）的 Abecma（idecabtagene vicleucel）、Breyanzi（lisocabtagene maraleucel），以及吉立德（Gilead）的 Tecartus（brexucabtagene autoleucel）、 Yescarta（axicabtagene ciloleucel）。
延伸閱讀：中國核准第 1 款 CAR-T 療法！Gilead Yescarta 拔頭籌參考資料：
1. https://www.novartis.com/news/media-releases/novartis-receives-priority-review-us-fda-and-filing-acceptance-ema-kymriah-treat-patients-relapsed-or-refractory-follicular-lymphoma
2. https://www.fda.gov/vaccines-blood-biologics/cellular-gene-therapy-products/approved-cellular-and-gene-therapy-products
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