CAR-T 治疗是结合了基因编辑、细胞治疗多样新兴技术的治疗策略，目前主要应用领域在血液恶性肿瘤如白血病、淋巴瘤。近期发布于 Nature Medicine 研究，提出将 CAR-T 用于治疗系统性红斑性狼疮（systemic lupus erythematosus, SLE）的成功案例，5 名病人接受治疗后获得缓解，揭开 CAR-T 用于自体免疫疾病新的一页。
细胞及基因治疗 5 年大跃进！（基因线上国际版）红斑性狼疮的症状与治疗方式
系统性红斑性狼疮是自体免疫疾病的一种，由于病人免疫系统无法正常区分自身与外来细胞，过度攻击造成全身性发炎反应，包含皮肤、关节、血液、肾脏及神经系统都会受到破坏。狼疮好发于年轻女性。盛行率方面，黄种人高于白人。
目前治疗红斑性狼疮的治疗选项有：阿斯匹灵（Aspirin）与非类固醇抗发炎药、奎宁（Quinine）、以及免疫抑制剂。
以 CAR-T 治疗红斑性狼疮成效
该项研究受试者为 5 名 18-24 岁之间的红斑性狼疮病人，其中有 4 名女性 1 名男性，他们都对狼疮常用的药物羟氯奎宁（hydroxychloroquine）有抗药性反应，中位数红斑性狼疮疾病活动指数（Systemic Lupus Erythematosus Disease Activity）为 16 分。治疗方式为从这些病人体内取出免疫 T 细胞，进行基因编辑以抗 CD-19 慢病毒（lentivirus）载体修饰，使其可强化辨识过度产生抗体的 B 细胞、并进行毒杀。
T 细胞回输至病人体内后成功扩增，治疗后追踪 3 个月显示，病人体内异常产生抗体、造成发炎反应的 B 细胞被成功消除，全身性发炎情形获得改善。中位数红斑性狼疮疾病活动指数降至 0 分。且随着时间持续，不具产生抗体功能的初始 B 细胞（naïve B cell）恢复增生，意味着免疫系统功能不受影响。安全性方面耐受度良好。
由于红斑性狼疮的症状表现因人而异，且现阶段受试人数偏少，疗效判定的证据有限。研究团队表示未来若有更多临床数据佐证，CAR-T 细胞治疗有望在疾病早期就缓解病人症状，为自体免疫疾病带来新的治疗手段。
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1. Nature Medicine, 2022; https://www.nature.com/articles/s41591-022-02017-5
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